8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 8월 8일, 인텔리아쎄라퓨틱스(NASDAQ:NTLA)는 2024년 6월 30일 종료된 분기의 재무 결과 및 사업 업데이트를 발표했다.
인텔리아쎄라퓨틱스의 CEO인 John Leonard, M.D.는 "NTLA-2002의 2상 연구가 모든 주요 및 보조 효능 평과를 만족시키며, 50 mg 용량을 결정하여 진행 중인 3상 임상시험으로 진입할 수 있는 확실한 경로를 보인다"고 말했다.이어서 인텔리아는 2024년 2분기 경영 성과를 보고했다.
NTLA-2002는 유전성 혈관부종(HAE) 치료를 위한 CRISPR 기반 치료제로, 간에서 KLKB1 유전자를 제거하여 HAE 공격을 평생동안 조절하는 것을 목표로 한다.
인텔리아는 오늘 HAE 환자를 위한 NTLA-2002의 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구에서 긍정적인 결과를 발표했다.
클리닉 시험은 16주 기본 관찰 기간 동안 주요 효능 및 모든 보조 효능 평과를 충족했고, 25 mg 또는 50 mg의 단일 용량으로 공격이 크게 감소했다.
인텔리아는 또한 2024년 하반기 중 NTLA-2002에 대한 3상 임상을 착수할 예정이다.
2024년 6월, 인텔리아는 1상 연구에서 10명의 환자 중 8명이 16주 관찰 기간 동안 완전히 공격이 없는 것을 확인했고, 이들 중 가장 오랜 공격 없음 기간은 26개월에 달했다.
NTLA-2001은 TTR 유전자 비활성화를 위한 CRISPR 기반의 연구 의약품으로, 이날 인텔리아는 ATTR 아밀로이드증을 위한 MAGNITUDE 연구가 환자 모집이 빠르게 진행되고 있다고 밝혔다.
이 연구는 유럽연합 임상시험 규정에 따라 덴마크, 독일, 프랑스 등에서 진행할 수 있도록 승인받은 상태다.회사는 2024년 6월 30일 기준으로 약 9억 4천만 달러의 현금을 보유하고 있다.
전하며, 2024년 2분기 총 수익은 7백만 달러였고, 연구개발 비용은 1억 1천4백만 달러에 달했으며, 총 운영 비용은 1억 4천6백만 달러로 나타났다.인텔리아는 2분기 순손실이 1억 4천7십만 달러에 달한다고 밝혔다.
인텔리아는 2024년도 하반기에 다양한 체크인 회의와 함께, 치과 및 심장병 치료를 위한 여러 연구 진행 상황을 발표할 예정이다.
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