9일 미국 증권거래위원회에 따르면 애비디티바이오사이언시스는 2024년 8월 9일에 투자자 및 분석가 이벤트를 개최하며, 두센근육이영양증(DMD) 치료를 위해 진행 중인 EXPLORE44™ 시험의 델파시바르트 조타디르센(구 AOC 1044) 초기 데이터를 발표했다.
이 환자 기초 데이터는 2024년 7월 기준으로 확보된 결과로, 뉴욕 증권거래소(NASDAQ) 상장기업인 애비디티바이오사이언시는 웹캐스트를 통해 공개되었다.
이 발표는 당시 DMD를 가진 사람들의 호흡기 질환 및 진행을 점검하며, 임상 시험을 통해 모아진 슬라이드 프레젠테이션도 포함되었다. 애비디티바이오사이언스의 연구에 따르면, 초기 EXPLORE44™ 시험 데이터에서 델파시바르트 조타디르센은 인체 내에서 200nM의 포스포디아미다.
모르폴리노 올리고머(PMO)를 지속적으로 전달하는 데 성공했고, 엑손 44 이탈 비율이 37% 증가했으며, 정상 대조군 대비 25%의 디스트로핀 생산이 이루어졌다.밝혀졌다.
또한 크레아틴 키나제 수치가 기준치보다 80% 이상 감소되어 안전성 및 내약성도 양호한 것으로 평가되었다.
본 연구는 25명의 참가자를 기준으로 두 가지 용량(5mg/kg, 10mg/kg)에서 진행되었으며, 특히 5mg/kg 그룹에서 6주마다 용량을 투여하였다.
데이터에 따르면, 4개월 기준으로 엑손 44 스킵의 살펴본 결과 유의미한 통계적 검증이 가능했고, 디스트로핀 생성이 정상 수치의 54%까지 회복된 것 역시 확인되었다. 이와 함께, 애비디티바이오사이언스는 델파시바르트 조타디르센을 국제 비소유 이름으로 지정하였으며, 이는 del-zota로 약칭된다.
그녀는 향후 규제 기관과 협력하여 해당 제품의 문턱을 조정하고, 추가적인 DMD 치료 후보 물질 발전을 도모할 계획이라고 설명했다.
애비디티바이오사이언스는 2023년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서를 미국 증권거래위원회에 제출하였으며, 새로운 데이터와 규제 시험 요청에 대비하는 방안도 다각적으로 모색하고 있다.
이를 통해 애비디티바이오사이언스는 DMD 치료의 주도적인 위치를 차지하고, 환자들에게 최대한 빠른 시일 내에 치료를 제공할 수 있도록 최선을 다하고 있다.
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