23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 23일, IDEAYA 바이오사이언스가 자사의 진행 중인 2상 임상 시험에서 유발성 망막 흑색종(UM) 환자에 대한 다로바세르티브의 중간 임상 데이터를 발표하고, 미국 식품의약국(FDA)과의 C형 회의에서의 지침을 공유했다.
회사는 이 데이터가 UM 환자에 대한 잠재적인 등록 가능 3상 무작위 임상 시험의 시작을 지원한다고 믿는다.
다로바세르티브는 주로 원발성 및 전이성 UM을 다루기 위해 개발 중인 강력하고 선택적인 단백질 키나제 C(PKC) 억제제이다.
현재 다로바세르티브는 4개의 진행 중인 임상 시험에서 평가되고 있으며, 그 중 2개는 화이자와 협력하고 있다.
다로바세르티브와 크리조티닙의 조합은 전이성 유발성 망막 흑색종(MUM)에서 FDA의 패스트 트랙 지정을 받았다.
IDE196-009(NCT05907954)는 UM의 원발적 개입 치료인 안구 적출술 또는 방사선 치료 전에 다로바세르티브를 신보조 치료로 평가하는 회사 주관의 2상 시험이다.
또한, 다로바세르티브를 신보조 UM 치료로 평가하는 연구자 주관 시험(IST) NCT05187884도 진행 중이다.2상 다로바세르티브 데이터는 신보조 UM에서 고무적인 임상 활성을 보여주었다.
IST 시험과 함께, 2상 회사 주관 시험의 임상 효능 데이터는 신보조 유발성 망막 흑색종에서 다로바세르티브 사용에 대한 임상 개념 증명을 뒷받침한다.
2상 회사 주관 시험의 데이터 컷오프 날짜는 2024년 8월 15일이며, 등록 컷오프는 2024년 5월 13일이다.
회사는 2상 회사 주관 및 IST 시험에서 다로바세르티브 신보조 치료를 받은 31명의 안구 적출술 환자와 18명의 플라크 방사선 치료 환자를 평가했다.
회사는 49명의 총 평가 가능한 환자 중 약 59%인 29명이 직경의 곱에 의해 20% 이상의 안구 종양 축소를 경험했으며, 약 49%인 24명이 30% 이상의 안구 종양 축소를 경험했다고 밝혔다.또한, 안구 적출술 환자에서 약 61%의 안구 보존율을 관찰했다.회사는 플라크 방사선 치료와 관련된 방사선 양을 줄임으로써 시각 보존의 증거를 발견했다.2상 회사 주관 시험에서 관리 가능한 이상 반응(AE) 프로필이 관찰되었다.
38명의 환자 중 11%가 3등급 이상의 AE를 경험했으며, 5%는 심각한 AE 비율을 보였다.회사는 3%의 중단율을 관찰했다.가장 흔한 AE로는 설사, 메스꺼움, 구토 및 피로가 포함되었다.
회사의 안구 종양학 자문 위원회는 안구 흑색종에서 전체 반응률(ORR) 기준을 결정하기 위해 종양 측정을 위한 직경의 곱을 권장했다.
다로바세르티브와 함께한 2상 시험에서 직경의 곱에 의해 20% 이상의 안구 종양 축소는 안구 적출술 UM 환자에 대한 안구 보존 및 플라크 방사선 치료 UM 환자에 대한 시각 보존을 포함한 임상적 이점과 상관관계가 있다.
3상 임상 시험에서 회사는 현재 약 400명의 환자가 다로바세르티브 치료군 또는 대조군으로 무작위 배정될 것으로 예상하고 있으며, FDA의 추가 피드백에 따라 잠재적인 수정이 있을 수 있다.
현재 목표로 하는 임상 시험 설계에 따르면, 안구 적출술 자격이 있는 UM 환자와 플라크 방사선 치료 자격이 있는 UM 환자를 포함한 두 개의 집단이 등록될 예정이다.
안구 적출술 집단의 경우, 신보조 치료로서 다로바세르티브의 유무에 따라 무작위 배정이 이루어질 것이다.
플라크 방사선 치료 집단의 경우, 다로바세르티브 후 플라크 방사선 치료와 플라크 방사선 치료 단독 간의 무작위 배정이 이루어질 것이다.
FDA의 지침 및 회사의 FDA 브리핑 북에 제공된 정보를 바탕으로, 회사는 안구 적출술 UM 환자에 대한 목표 등록 시험 설계의 주요 목표가 안구 보존율이 될 것으로 예상하고 있다.
FDA 브리핑 북은 이 주요 목표에 대해 95% 신뢰 구간으로 10%의 안구 보존율 하한을 초과하는 것을 목표로 한다고 언급했다.시각 손실까지의 시간은 플라크 방사선 치료 UM 환자에 대한 주요 목표가 될 것이다.
치료군에서 사건 없는 생존(EFS)에 대한 손해가 없을 것이라는 것은 보조 목표가 될 것이다.
FDA와의 지속적인 논의에 따라, 회사는 현재 ORR이 조기 승인 시나리오를 지원하기 위한 잠재적인 대리 및 복합 목표로 포함될 것으로 예상하고 있다.
FDA 브리핑 북은 직경의 곱에 의해 20% 이상의 안구 종양 축소가 진행 중인 2상 임상 연구에서 임상적 이점과 상관관계가 있다고 언급했다.등록 연구는 전이성 질환의 고위험 UM 환자를 등록할 것이다.
FDA 회의에 따르면, 전이성 질환의 저위험, 중간위험 및 고위험 환자에 대한 신보조 UM에서 광범위한 적응증 라벨을 고려할 가능성이 있다.회사는 이 고위험 환자 집단에 대한 치료군에서 EFS에 대한 손해가 없다고 밝혔다.초기 결과를 위해 약 2년의 데이터 성숙도를 예상하고 있다.
FDA 브리핑 북에서는 등록 시험을 위한 진행 용량으로 300mg BID 다로바세르티브가 언급되었다.
신보조 UM은 다로바세르티브에 대한 중요한 확장 기회를 나타내며, 북미, 유럽 및 호주에서 연간 약 12,000명의 환자가 발생할 것으로 예상된다.
회사는 MUM 및 UM에서 다로바세르티브에 대한 모든 상업적 권리를 소유하거나 통제하고 있으며, 이는 노바르티스와의 독점적인 전 세계 라이센스에 따른 특정 경제적 의무에 따라 다르다.
특정 진술은 미래 예측 진술로, FDA 규제 지침의 시기 및 신보조 UM 환자에 대한 잠재적인 등록 가능 3상 무작위 임상 시험과 관련된 진술, 회사의 치료제의 잠재적 치료 이점, 초기 임상 시험 결과의 향후 임상 시험 결과로의 전환, 환자 집단의 추정과 관련된 진술을 포함한다.
이러한 미래 예측 진술은 회사의 전임상 및 임상 개발 프로그램, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.
이러한 위험과 불확실성에는 약물 개발 과정의 불확실성, 회사 프로그램의 초기 개발 단계, 전임상 및 임상 시험 설계 및 수행 과정, 규제 승인 과정, 규제 제출 시기, 약물 제품 제조와 관련된 문제, 회사의 지적 재산을 성공적으로 확립, 보호 및 방어할 수 있는 능력, 운영 자금을 지원하기 위한 기존 현금의 충분성에 영향을 미칠 수 있는 기타 사항이 포함된다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없다.이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과는 다를 수 있다.
위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 회사의 2024년 2월 20일자 10-K 양식 연례 보고서 및 미국 증권 거래 위원회에 제출된 현재 및 정기 보고서를 참조하면 된다.
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