24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 24일, 패시지바이오가 이탈리아 로마에서 열린 유럽 유전자 및 세포 치료 학회(ESGCT) 31차 연례 회의에서 PBFT02에 대한 전임상 및 중간 임상 데이터를 발표했다.
발표된 전임상 데이터에 따르면, AAV1 벡터가 AAV5 및 AAVhu68(AAV9 변종)와 비교하여 뇌척수액(CSF)에서 인간 프로그라눌린 수준을 우수하게 달성했다.
비임상 데이터는 PBFT02가 Grn 결핍 마우스에서 리소좀 병리학을 개선하고 신경 염증을 감소시켰으며, 비인간 영장류에서 신경계 전반에 걸쳐 벡터 분포를 넓게 달성했음을 보여주었다.
회사는 2024년 10월 24일 목요일 ESGCT에서 구두 발표를 통해 데이터를 전달했다.발표의 세부 사항은 다음과 같다.
- 초록 제목: PBFT02의 비임상 및 초기 임상 개발, GRN 변이가 있는 전두측두치매(FTD-GRN) 치료를 위한 AAV 유전자 치료- 세션: 7d: CNS 유전자 치료
- 날짜 및 시간: 2024년 10월 24일 오전 9시부터 11시까지 CEST(동부 표준시 오전 3시부터 5시까지)- 발표자: 수 브라운 박사, 최고 과학 책임자
오늘의 발표에서는 PBFT02 개발 과정에서 생성된 강력한 전임상 데이터가 포함되었으며, 이는 벡터 및 용량 선택에 대한 연구와 생체 내에서 프로그라눌린 수준을 높이는 긍정적인 효과를 입증했다.
또한, 발표는 upliFT-D 임상 시험의 중간 안전성 및 바이오마커 데이터를 강조하며, 이는 전임상 결과를 검증하고 PBFT02를 잠재적인 최우수 프로그라눌린 증가 치료제로 자리매김하게 한다.
패시지바이오의 CEO인 윌 추 박사는 "PBFT02 프로그램을 지원하는 전임상 연구에 대한 자세한 개요를 공유하게 되어 기쁘다"고 말했다.
"이러한 강력한 전임상 결과는 AAV1 벡터와 ICM(뇌척수강 내) 투여 방식을 선택하는 데 자신감을 주었다. 또한, 이러한 전임상 결과가 임상으로 이어져, PBFT02의 중간 데이터가 잘 견디는 안전성 프로필과 CSF 프로그라눌린 수준의 일관되고 지속적인 증가를 보여주는 것이 고무적이다. 우리는 FTD에서 PBFT02를 발전시키기 위해 최선을 다하고 있으며, 프로그라눌린 수준이 높아질 수 있는 추가적인 신경퇴행성 질환에서의 치료 가능성을 탐색하기를 기대한다."다.
데이터 요약에 따르면, 비인간 영장류(NHP)에서의 캡시드 비교 연구는 AAV1 벡터가 ICM 투여 후 CSF에서 인간 PGRN 수준을 AAV5 및 AAVhu68(AAV9 변종)와 비교하여 우수하게 달성했음을 보여주었다.
Grn 결핍 마우스에서의 용량 상승 연구는 PBFT02가 CSF 전달 후 뇌 전반에 걸쳐 리소좀 병리학을 개선하고 신경 염증을 감소시켰음을 보여주었다.
NHP 생체 분포 연구는 PBFT02의 ICM 투여가 FTD에 영향을 미치는 피질 및 피질 하 뇌 영역과 척수에 벡터 전달을 포함하여 신경계 전반에 걸쳐 높은 유전자 분포 수준을 달성했음을 보여주었다.
PBFT02는 NHP에서 잘 견디며, ICM 투여는 NHP CSF에서 용량 의존적인 PGRN 상승을 초래했다.
upliFT-D 임상 연구의 중간 안전성 및 바이오마커 데이터는 PBFT02의 1차 용량이 ICM 투여 후 일반적으로 잘 견디며, 모든 치료받은 1군 환자에서 CSF 프로그라눌린 수준의 일관되고 지속적인 증가를 초래했음을 보여주었다.CSF 프로그라눌린 수준은 투여 후 최대 12개월 동안 유지되었다.
PBFT02는 AAV1 바이러스 벡터를 활용하여 ICM 투여를 통해 PGRN을 암호화하는 기능적 GRN 유전자를 전달한다. 이 벡터 구조와 전달 방식은 신경퇴행성 질환의 경과를 변경하기 위해 중추신경계에서 PGRN 수준을 높이는 것을 목표로 한다.
PBFT02의 잠재적인 임상 이점은 광범위한 전임상 연구에 의해 뒷받침된다. 비인간 영장류에서 PBFT02의 단일 ICM 투여는 CNS 전반에 걸쳐 넓은 벡터 분포와 CSF에서 PGRN 수준의 강력하고 용량 의존적인 상승을 초래했다.
패시지바이오는 임상 단계의 유전자 치료 회사로, 신경퇴행성 질환 환자의 삶을 개선하는 것을 목표로 하고 있다. 주요 초점은 이러한 질환의 근본적인 병리를 목표로 하는 최첨단 단회 치료법의 개발 및 발전이다.
현재 PBFT02는 FTD를 포함한 신경퇴행성 질환을 치료하기 위해 프로그라눌린 수준을 높여 리소좀 기능을 복원하고 질병 진행을 늦추는 것을 목표로 하고 있다.
패시지바이오의 현재 재무 상태는 강력한 전임상 데이터와 임상 시험에서의 긍정적인 결과를 바탕으로 안정적인 성장 가능성을 보여준다. 이러한 데이터는 투자자들에게 긍정적인 신호로 작용할 수 있으며, 향후 임상 개발에 대한 기대감을 높인다.
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