24일 미국 증권거래위원회에 따르면 프리시젼바이오사이언스(증권코드: DTIL)는 2024년 10월 24일 몰도바에서 만성 간염 B 치료를 위한 주요 후보 물질인 PBGENE-HBV에 대한 임상 시험 신청(CTA) 승인을 받았다.
PBGENE-HBV는 만성 간염 B 바이러스 치료를 위한 최초의 인 비보 유전자 편집 프로그램으로, 글로벌 임상 시험에 진입하게 된다.
회사는 임상 후보 물질의 안전성 데이터와 1상 시험 계획을 강조하는 투자자 이벤트를 개최할 예정이다.
PBGENE-HBV는 cccDNA를 제거하여 만성 간염 B를 치료하는 것을 목표로 하며, 간세포 내 통합된 HBV DNA를 비활성화하는 설계로 개발되었다.회사는 1상 임상 프로그램을 개시하고 환자 투약을 진행할 예정이다.
프리시젼바이오사이언스의 CEO인 마이클 아모로소는 "우리는 실행에 집중하고 있으며, PBGENE-HBV에 대한 첫 CTA 승인은 임상 단계의 인 비보 유전자 편집 회사로의 전환을 완료하는 중요한 이정표가 된다"고 말했다.
이어 "빠른 규제 승인을 바탕으로 몰도바의 첫 임상 사이트에서 환자를 선별하고 투약하기 위해 열심히 노력하고 있다"고 덧붙였다.
PBGENE-HBV는 cccDNA를 제거하는 것을 목표로 하는 임상 시험에서 조사된 유일한 방법으로, 현재의 표준 치료는 매일 핵산 유사체를 복용해야 하며, 기능적 치료의 가능성은 1-3%에 불과하다.
PBGENE-HBV는 ARCUS® 유전자 편집 플랫폼을 활용하여 간에 ARCUS 핵산 효소를 전달하고, HBV 감염 간세포에서 HBV 유전체의 보존된 서열을 특정하게 절단하여 cccDNA를 제거하고 통합된 HBV 유전체를 비활성화하도록 설계되었다.
프리시젼바이오사이언스의 임상 개발 책임자인 머리 아브람슨 박사는 "몰도바에서 CTA 승인을 받게 되어 기쁘며, 만성 간염 B의 높은 유병률과 여러 1상 임상 시험에서 얻은 전문성을 바탕으로 PBGENE-HBV를 임상에서 첫 환자에게 투약할 수 있는 좋은 위치에 있다"고 말했다.
회사는 PBGENE-HBV의 글로벌 임상 시험 신청을 여러 건 제출했으며, 추가 CTA 및 IND 제출을 계획하고 있다.
2024년 11월 15일에는 AASLD 연례 회의 전에 PBGENE-HBV 프로그램에 대한 업데이트를 제공할 예정이다.
만성 간염 B는 미국에서 주요한 질병 원인 중 하나이며, 현재 치료 옵션이 없는 상태이다.
2019년에는 전 세계적으로 약 3억 명이 만성 간염 B 감염을 앓고 있으며, 미국 내에서는 100만 명 이상이 추정된다.
만성 간염 B 감염은 HBV cccDNA의 지속성과 HBV DNA의 인간 게놈 통합에 의해 주로 발생하며, 이는 말기 질환에서 HBsAg의 주요 원천이다.
현재의 치료는 HBV DNA의 순환 감소를 통해 장기적인 바이러스 억제를 목표로 하지만, cccDNA를 제거하지 않으며, 기능적 치료를 거의 이끌어내지 못하고 평생 치료가 필요하다.
PBGENE-HBV는 만성 HBV 감염 환자를 치료하기 위한 잠재적인 치료 접근법으로, cccDNA를 직접 제거하고 통합된 HBV DNA를 비활성화하는 고도로 특이적인 새로운 치료법이다.
프리시젼바이오사이언스는 ARCUS® 플랫폼을 활용하여 유전자 제거, 삽입 및 절제를 위한 유전자 편집 후보 물질을 개발하고 있다.
회사는 현재의 재무 상태를 바탕으로, PBGENE-HBV 프로그램의 진행 상황과 함께 추가적인 규제 승인을 받을 것으로 기대하고 있다.
현재 회사는 2024년 9월 30일 기준으로 약 121백만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 이는 회사의 재무 상태를 나타내는 중요한 지표가 된다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1357874/000095017024116864/0000950170-24-116864-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
