카리오팜쎄라퓨틱스(KPTI), 골수섬유증 3상 임상시험의 주요 평가변경 발표

카리오팜쎄라퓨틱스(KPTI, Karyopharm Therapeutics Inc. )는 골수섬유증 3상 임상시험의 주요 평가변경을 발표했다.

31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 31일, 카리오팜쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)의 피드백에 따라 골수섬유증에 대한 3상 임상시험인 SENTRY 시험의 공동 주요 평가변수를 총 증상 점수 개선율 50% 이상(TSS50)에서 절대 총 증상 점수(Abs-TSS)로 변경했다고 발표했다.

SENTRY 시험은 JAK 억제제에 대한 경험이 없는 환자들을 대상으로 하며, 60mg의 셀리넥소르와 하루 두 번 복용하는 룩소리티닙을 비교하는 임상시험이다. 공동 주요 평가변수인 비장 부피 반응률(SVR35)은 35% 이상으로 유지된다.

카리오팜쎄라퓨틱스는 SENTRY 시험의 총 샘플 크기를 약 350명으로 늘려 통계적 파워를 더욱 높일 계획이며, 예상되는 주요 데이터 발표는 2025년 하반기로 예정되어 있다. 카리오팜쎄라퓨틱스는 오늘 오전 8시(동부 표준시)에 Raajit Rampal 박사와 John Mascarenhas 박사가 참여하는 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.

Raajit Rampal 박사는 “골수섬유증에는 여전히 큰 미충족 수요가 있으며, 승인된 JAK 억제제를 사용하는 환자의 절반도 SVR35에 도달하지 못하고 많은 환자들이 결국 이러한 치료에 반응하지 않게 된다”고 말했다. 그는 “1상 시험에서 셀리넥소르와 룩소리티닙의 조합이 역사적인 JAK 억제제 단독 요법에 비해 SVR35가 약 두 배 증가하여 거의 80%에 도달했으며, 24주 차에 평균 18.5점의 Abs-TSS 개선이 있었다”고 덧붙였다.

카리오팜쎄라퓨틱스의 1상 시험 데이터에 따르면, JAK 억제제에 대한 경험이 없는 골수섬유증 환자들에서 79%의 환자가 SVR35에 도달했으며, 효능 평가 인구(n=9)에서 24주 차에 평균 18.5점의 Abs-TSS 개선이 있었다. 이 데이터는 역사적인 룩소리티닙 단독 요법 데이터와 비교할 때 긍정적인 결과를 보여준다.

Reshma Rangwala 박사는 “Abs-TSS로의 공동 주요 평가변수 변경, 샘플 크기 증가, 그리고 JAK 억제제에 대한 경험이 없는 골수섬유증 환자에서 셀리넥소르와 룩소리티닙의 조합을 평가한 1상 시험의 데이터에 기반하여 Phase 3 SENTRY 시험의 성공에 대한 확신이 높아진다”고 말했다. Abs-TSS는 골수섬유증에 대한 3상 임상시험에서 사용된 수용 가능한 측정 방법으로, 셀리넥소르와 같은 추가 치료의 이점/위험을 평가하는 데 사용된다.이 변경은 주요 연구자들과 환자 옹호 단체들에 의해 강력히 지지받고 있다.

카리오팜쎄라퓨틱스는 2024년 10월 31일 오전 8시(동부 표준시)에 SENTRY 시험에 대한 논의를 위해 경영진과 Rampal 박사, Mascarenhas 박사가 참여하는 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다. 카리오팜쎄라퓨틱스는 XPOVIO(셀리넥소르)를 포함한 여러 항암 치료제를 개발하고 있으며, 이 약물은 미국에서 승인되어 여러 암 적응증에 대해 판매되고 있다.



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