14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 브레인스톰셀쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.
브레인스톰셀쎄라퓨틱스의 CEO인 차임 레보비츠는 "브레인스톰의 주요 초점은 ALS에 대한 NurOwn의 3상 등록 시험을 준비하는 것"이라고 밝혔다.
그는 이전 연구에서 얻은 교훈을 바탕으로 시험 설계를 신중하게 다듬었으며, 이는 치료 효과를 입증할 가능성을 높일 것이라고 강조했다.
또한, 브레인스톰은 세포 기반 치료제 개발 및 제조의 글로벌 리더인 Pluri Inc.와 협력하여 임상 공급 요구를 지원하고 있으며, 주요 임상 연구 기관을 선정하고 여러 시험 사이트를 설정하기 위해 연구자들과 계속 협력하고 있다.
2024년 3분기 및 최근 주요 사항으로는, 2024년 11월 브레인스톰이 Pluri Inc.와 ALS 시험에 사용할 NurOwn을 제조하기 위한 양해각서(MOU)를 체결했다.
이 MOU는 브레인스톰이 제조 기술을 즉시 이전하고 Pluri의 시설에서 NurOwn을 생산할 수 있도록 한다.
2024년 10월에는 브레인스톰이 NEALS 연례 회의에서 Phase 3b 시험에 대한 추가 세부 정보를 발표했다.
약 200명의 ALS 참가자가 3회 분량의 NurOwn(데바메스트로셀) 또는 위약을 24주 동안 받는 두 부분으로 나뉜 Phase 3b 시험에 등록될 예정이다.Part A의 성공적인 완료는 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 지원할 것으로 예상된다.
주요 효능 지표는 ALSFRS-R의 변화량을 NurOwn과 위약 간 비교하는 것이며, 기타 평가 항목으로는 CAFS, SVC, HHD, 생존율, ALSAQ-40 설문지, ZBI, 질병 바이오마커 등이 포함된다.참가자는 연구 중 표준 치료를 받을 수 있다.
NEALS 회의에서 브레인스톰은 "Debamestrocel Long-Term Benefits on Survival and Neurodegeneration in ALS Expanded Access Program"이라는 포스터를 발표하며, 이전 Phase 3 임상 시험에서 10명의 참가자(6명 NurOwn, 4명 위약)의 결과를 소개했다.
NurOwn 치료를 받은 환자들은 PRO-ACT 데이터베이스에서 일치하는 대조군에 비해 유망한 장기 생존 이점을 보였다.
생존 곡선은 NurOwn에 유리한 통계적으로 유의미한 차이를 나타냈으며, 치료 그룹의 중앙 생존 시간은 46.6개월로, 대조군은 41.1개월이었다.
또한, NurOwn 치료를 받은 환자들은 무작위 Phase 3 시험과 이후 EAP 기간 동안 신경섬유 경량(NfL)의 일관된 감소를 보였으며, 이는 NurOwn의 작용 메커니즘에 대한 이해와 일치한다.
브레인스톰은 2024년 4분기 중 투자자 커뮤니티를 위한 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트를 계획하고 있으며, NurOwn Phase 3 프로그램에 대한 추가 업데이트를 제공할 예정이다.
2024년 9월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 제한된 현금은 약 35만 달러에 달하며, 2024년 3분기 연구 및 개발 비용은 100만 달러로, 2023년 3분기의 330만 달러에 비해 감소했다.일반 관리 비용은 200만 달러로, 2023년 3분기의 270만 달러에 비해 감소했다.
2024년 3분기 순손실은 270만 달러로, 2023년 3분기의 120만 달러에 비해 증가했다.주당 순손실은 각각 0.51달러와 0.45달러였다.
브레인스톰셀쎄라퓨틱스는 혁신적인 자가 유래 성체 줄기세포 치료제를 개발하는 선도 기업으로, ALS 치료를 위한 NurOwn 기술 플랫폼의 임상 개발 및 상용화 권리를 보유하고 있다.
현재 브레인스톰의 총 자산은 2025만 달러이며, 총 부채는 8082만 달러로, 주주 결손은 6057만 달러에 달한다.
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