21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 21일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 난치성 내측 측두엽 간질 치료를 위한 AMT-260의 제1/2a 임상 시험에서 첫 환자에게 투여가 이루어졌다.
유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "내측 측두엽 간질에 대한 제1/2 임상 시험에서 첫 환자 투여는 유니큐어에 중요한 이정표이며, 지난 6개월 동안 세 번째 임상 시험이 시작된 것"이라고 밝혔다.
현재 약 3분의 1의 초점 발작 환자들이 기존 치료에 반응하지 않으며, 제한된 치료 옵션만을 가지고 있다.AMT-260은 단회 투여로 이들 환자에게 혁신적인 치료 옵션이 될 가능성이 있다.
유니큐어는 현재 임상 시험을 위한 환자 선별을 적극적으로 진행하고 있으며, 내년에는 프로그램 업데이트를 제공할 예정이다.
AMT-260은 AAV9 벡터로 구성되어 있으며, 두 개의 엔지니어링된 miRNA를 국소적으로 전달하여 GluK2 단백질 하위 유전자의 발현을 줄이는 데 설계되었다.
GluK2는 난치성 내측 측두엽 간질 환자의 해마에서 비정상적으로 발현되는 것으로 여겨지며, 발작 활동을 유발하는 것으로 알려져 있다.전임상 동물 연구에서 AMT-260은 투여량에 따라 하루 발작 수를 줄였다.
AMT-260은 또한 난치성 내측 측두엽 간질 환자의 해마에서 GluK2 mRNA 및 단백질의 발현을 감소시켰다.
GenTLE는 미국에서 진행되는 제1/2a 다기관 공개 시험으로, 난치성 내측 측두엽 간질 환자에게 AMT-260의 두 가지 용량의 안전성, 내약성 및 탐색적 효능 징후를 평가하기 위해 실시된다.
이 연구는 각각 6명의 환자로 구성된 두 개의 용량 집단으로 이루어져 있으며, 현재 10개 사이트에서 환자를 모집하고 있으며, 2024년 말까지 추가 2개 사이트가 활성화될 예정이다.
추가 세부정보는 www.clinicaltrials.gov (NCT06063850)에서 확인할 수 있다.
내측 측두엽 간질은 만성 신경학적 장애로, 미국에서 60만 명 이상의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다.
모든 내측 측두엽 간질 사례의 약 80%가 내측 구조와 관련이 있으며, 대부분의 MTLE 사례는 항경련제에 반응하지 않아 치료 옵션이 제한된다.유니큐어의 사명은 혁신적인 치료법을 제공하여 의학의 미래를 재구성하는 것이다.
최근 유니큐어의 혈우병 B 유전자 치료제가 승인된 것은 10년 이상의 연구와 임상 개발을 바탕으로 한 역사적인 성과로, 유전자 의학 분야에서 중요한 이정표가 되었다.
유니큐어는 현재 헌팅턴병, 난치성 내측 측두엽 간질, 근위축성 측삭 경화증(ALS), 파브리병 및 기타 중증 질환 치료를 위한 독점 유전자 치료제 파이프라인을 발전시키기 위해 모듈화되고 검증된 기술 및 제조 플랫폼을 활용하고 있다.이 보도 자료에는 미래 예측 진술이 포함되어 있다.
역사적 사실 이외의 모든 진술은 미래 예측 진술로, 종종 "예상하다", "믿다", "할 수 있다", "설립하다", "추정하다", "기대하다", "목표", "의도하다", "기대하다", "할 수 있다", "계획하다", "잠재적", "예측하다", "프로젝트하다", "추구하다", "해야 한다", "할 것이다"와 유사한 표현으로 표시된다.
이러한 미래 예측 진술은 경영진의 신념과 가정 및 보도 자료 날짜 기준으로 경영진이 이용할 수 있는 정보에 기반한다.
이러한 미래 예측 진술의 예로는 AMT-260이 MTLE 환자에게 혁신적인 치료 옵션이 될 가능성, AMT-260의 단회 투여를 통한 효능 프로필, 임상 시험 등록에 대한 추가 업데이트 발표 계획, AMT-260 제1/2a 임상 시험 설계 및 추가 연구 사이트 활성화 계획 등이 있다.
유니큐어의 실제 결과는 이러한 미래 예측 진술에서 예상되는 것과 실질적으로 다를 수 있다.
이러한 위험과 불확실성에는 임상 결과 및 유니큐어 프로그램의 개발 및 일정과 관련된 위험, 규제 당국과의 상호작용이 포함되어 있으며, 이는 임상 시험의 시작, 일정 및 진행 및 승인 경로에 영향을 미칠 수 있다.
유니큐어는 목표 달성을 위해 필요한 회사 인프라 및 인력을 계속 구축하고 유지할 수 있는 능력, 현재 및 미래의 임상 시험 및 규제 프로세스를 관리하는 효과성, 유전자 치료의 지속적인 개발 및 수용, 임상 시험에서 유전자 치료 후보의 치료적 이점을 입증할 수 있는 능력, 지적 재산을 확보하고 유지 및 보호할 수 있는 능력, 운영 자금을 조달하고 필요에 따라 추가 자본을 조달할 수 있는 능력 등이 포함된다.
이러한 위험과 불확실성은 유니큐어의 정기적인 SEC 제출물의 "위험 요소" 섹션에서 더 자세히 설명되어 있다.
이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인을 고려할 때, 미래에 새로운 정보가 제공되더라도 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 말아야 하며, 유니큐어는 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1590560/000155837024015883/0001558370-24-015883-index.htm)
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