16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 라리마쎄라퓨틱스(증권코드: LRMR)는 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 25mg의 노믈라보프스(nomlabofusp) 자가 투여 또는 보호자에 의해 투여되는 장기 개방형 확장 연구에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.
이 연구는 14명의 참가자에게 260일 이상 동안 매일 25mg의 노믈라보프스를 투여한 결과, 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.
90일째에 구강 세포에서의 조직 프라탁신(FXN) 수치는 기준선 대비 평균 1.32pg/μg, 피부 세포에서는 9.28pg/μg의 변화를 보였다.
조직 FXN 수치는 시간이 지남에 따라 증가하고 유지되었으며, 기준선에서 건강한 자원봉사자(HV)의 15%에서 90일째 구강 세포에서 30%로, 피부 세포에서는 16%에서 72%로 증가했다.
90일째에 임상 결과의 개선 경향이 관찰되었으며, 이는 노믈라보프스 투여가 프리드리히 운동실조증 환자에게 임상적 이익을 가져올 가능성을 지지한다.
약리학적 데이터에 따르면, 노믈라보프스의 혈장 농도는 30일째에 안정 상태에 도달했으며, 장기적인 매일 투여 후 추가적인 축적은 없었다.
현재 6명의 참가자에게 50mg의 용량 증가가 시작되었으며, 소아 약리학적 연구를 위한 청소년 스크리닝이 진행 중이다.
2025년 중반에 글로벌 확인/등록 연구가 계획되어 있으며, 2025년 하반기에 생물학적 허가 신청(BLA)을 제출할 예정이다.
2024년 9월 30일 기준으로 2억 3천7백만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있으며, 2026년 2분기까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.회사는 오늘 오전 8시(동부 표준시)에 웹캐스트 및 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
라리마쎄라퓨틱스의 CEO인 카롤 벤-마이몬 박사는 "14명의 환자가 260일 이상 투여된 OLE 연구의 진전을 기쁘게 생각한다. 25mg의 노믈라보프스가 매일 투여되어 조직 FXN 수치를 증가시키고 유지했으며, 90일째에 구강 세포에서 30%, 피부 세포에서 72%로 증가했다"고 말했다.
또한, "임상 결과에서 개선 경향이 관찰되었으며, 이는 노믈라보프스 투여가 프리드리히 운동실조증 환자에게 임상적 이익을 가져올 가능성을 지지한다"고 덧붙였다.
이 연구에서 14명의 성인이 포함되었으며, 25mg의 노믈라보프스를 매일 투여받은 결과, 90일째에 구강 세포에서 FXN 수치는 1.89pg/μg, 피부 세포에서는 7.65pg/μg로 나타났다.
주요 안전성 결과로는 일반적으로 잘 견디며, 두 명의 참가자에게 심각한 부작용이 발생했으나 24시간 이내에 회복되었다.가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응으로, 대부분 경미하고 지속 시간이 짧았다.
라리마쎄라퓨틱스는 노믈라보프스의 개발 프로그램을 지속적으로 업데이트하고 있으며, 2025년 중반에 50mg 용량에 대한 초기 데이터를 발표할 예정이다.
또한, FDA와의 협의를 통해 FXN을 새로운 대체 지표로 사용하여 가속화된 승인을 지원할 계획이다.
현재 라리마쎄라퓨틱스는 2억 4천만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있으며, 2026년 2분기까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.이러한 재무 상태는 회사의 연구 개발 및 임상 시험을 지속할 수 있는 기반이 된다.
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