17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 17일, 이튼파마슈티컬스는 단백질 대체제로서 PKU GOLIKE의 임상 시험 결과를 발표했다.
이 연구는 장기간 단식 중 페닐케톤뇨증(PKU) 환자에 대한 PKU GOLIKE의 효과를 평가했다.
연구 결과, PKU GOLIKE는 표준 아미노산 단백질 대체제와 비교하여 해로운 페닐알라닌(Phe) 수치를 감소시키고 유익한 티로신(Tyr) 수치를 증가시켜 대사 조절을 개선하는 것으로 나타났다.
PKU 환자들은 장기간 단식 중 혈중 Phe 수치의 큰 변동을 경험하며, 특히 밤에 단백질 분해로 인해 Phe 농도가 최고조에 달하는 경향이 있다.
이러한 변동은 인지적 어려움과 건강에 부정적인 영향을 미치므로, 야간 대사 조절은 PKU 관리에서 중요한 초점이 된다.
이 연구는 Relief Therapeutics Holding SA의 후원으로 진행되었으며, 영국 버밍엄 아동병원의 유전 대사 질환 부서에서 실시된 무작위 교차 대조 임상 연구이다.
연구 결과, PKU GOLIKE를 마지막 단백질 대체제로 투여받은 환자들은 표준 아미노산 대체제를 투여받은 환자들에 비해 혈중 Phe 수치가 통계적으로 유의미하게 감소하고 혈중 Tyr 수치가 유의미하게 증가했다.
PKU GOLIKE 그룹은 치료 시작 전 기준 수치에 비해 평균 17.8%의 혈중 Phe 수치 감소와 33.8%의 혈중 Tyr 수치 증가를 보였다.
반면, 표준 아미노산 대체제를 투여받은 환자들은 평균 27.6%의 혈중 Phe 수치 증가를 경험했다.
연구의 주요 연구자인 Anita MacDonald 교수는 PKU GOLIKE의 마지막 단백질 대체제로서의 투여가 환자들의 대사 조절을 일관되게 개선했다고 밝혔다.
이튼파마슈티컬스는 이러한 결과가 PKU GOLIKE의 채택을 지원할 것으로 기대하고 있다.연구 결과는 2025년 미국 의학 유전학 및 유전체학 학회에서 발표될 예정이다.
이튼파마슈티컬스는 PKU GOLIKE를 기존의 대사 판매 인력을 통해 홍보하고 있으며, PKU 환자들은 대개 대사 유전학자와 그들의 지원 직원에 의해 관리된다.
PKU에 대한 의료 공식은 보험으로 자주 보장되며, FDA에 의해 의료 식품으로 규제된다.
이튼파마슈티컬스는 현재 ALKINDI SPRINKLE®, PKU GOLIKE®, Carglumic Acid, Betaine Anhydrous, Nitisinone 등 5개의 상용 희귀 질환 제품을 보유하고 있다.
또한, ET-400, ET-600, ZENEO® 하이드로코르티손 자가 주사기 등 3개의 추가 제품 후보가 개발 중이다.
PKU는 페닐알라닌을 분해하는 효소의 결함으로 인해 발생하며, 치료되지 않을 경우 심각한 지적 장애와 성장 실패를 초래할 수 있다.
PKU GOLIKE® 제품은 PKU 관리에 필요한 모든 아미노산을 포함하고 있으며, 27가지 필수 비타민과 미네랄로 강화되어 있다.이튼파마슈티컬스는 앞으로도 PKU GOLIKE의 연구 및 개발을 지속할 예정이다.
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