20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 19일, 아이오니스파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 TRYNGOLZA™(olezarsen)를 식이요법의 보조제로 승인했다고 발표했다.
이 약물은 가족성 초유미세혈증 증후군(FCS)을 앓고 있는 성인의 중성지방 수치를 낮추기 위해 사용된다.
TRYNGOLZA는 FCS 환자에게 중성지방 수치를 유의미하게 감소시키고 급성 췌장염 사건을 실질적으로 줄이는 첫 번째 FDA 승인 치료제로 자리잡았다.이 약물은 월 1회 자가 주사로 투여된다.
아이오니스의 CEO인 Brett P. Monia 박사는 "오늘의 FDA 승인은 미국에서 FCS 치료의 첫 출발을 알리는 혁신적인 순간이다. 이제 FCS를 앓고 있는 성인들은 중성지방 수치를 실질적으로 낮추고 급성 췌장염의 위험을 줄일 수 있는 치료를 받을 수 있다"고 말했다.
FDA 승인은 전 세계 다기관, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 3상 Balance 임상 시험의 긍정적인 데이터를 기반으로 했다.
이 연구에서 TRYNGOLZA 80mg는 6개월 동안 중성지방 수치가 기준선 대비 42.5% 감소하는 통계적으로 유의미한 결과를 보였다(p=0.0084). 12개월 동안의 결과는 더욱 개선되어 TRYNGOLZA는 위약 대비 57%의 평균 감소를 기록했다.
TRYNGOLZA는 안전성 프로파일이 우수하며, 가장 흔한 부작용으로는 주사 부위 반응(19%)과 혈소판 감소(12%)가 있었다.
FCS는 드문 유전 질환으로, 중성지방 수치가 880mg/dL 이상으로 증가하며, 급성 췌장염의 위험이 높다.
아이오니스는 FCS 커뮤니티의 독특한 요구를 충족하기 위해 Ionis Every Step™ 서비스를 제공할 예정이다.TRYNGOLZA는 연말 이전에 미국에서 출시될 예정이다.
이 약물은 FDA의 우선 심사를 받았으며, FCS 치료를 위한 신속 승인, 희귀 의약품 지정 및 혁신 치료제 지정을 받았다.
아이오니스는 TRYNGOLZA의 상용화와 함께 RNA 표적 의약품의 혁신을 지속적으로 추진하고 있다.
또한, TRYNGOLZA에 대한 자세한 정보는 TRYNGOLZA.com에서 확인할 수 있다.
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