이노자임파마(INZY, Inozyme Pharma, Inc. )는 ENPP1 결핍 아기 및 어린이를 대상으로 INZ-701의 긍정적 중간 데이터가 발표됐다.
10일 미국 증권거래위원회에 따르면 이노자임파마는 2025년 1월 10일 ENPP1 결핍 아기 및 어린이를 대상으로 한 INZ-701의 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.
이 데이터는 생존율, 심장 기능, 이소성 석회화 및 저인산혈증의 안정화 또는 감소 등 여러 질병 지표에서 기준선 대비 개선을 보여주었다.
또한, 이 발표는 ENPP1 결핍 아동을 대상으로 한 ENERGY 3 주요 시험의 등록 완료와 ABCC6 결핍 아동을 위한 ASPIRE 주요 시험에 대한 규제 지침을 포함하고 있다.
이노자임파마의 CEO인 더글라스 A. 트레코 박사는 "이러한 긍정적인 결과는 INZ-701이 어린이 환자들의 중요한 필요를 충족할 수 있는 잠재력을 지니고 있음을 강조한다"고 말했다.
ENERGY 1 시험과 확장 접근 프로그램(EAP)에서의 중간 데이터는 총 3명의 아기와 2명의 아기 및 1명의 어린이를 대상으로 하여 ENPP1 결핍의 심각한 형태인 일반화된 동맥 석회화(GACI)를 평가했다.
INZ-701로 치료받은 아기 중 80%가 첫 해를 넘겨 생존했으며, 이는 역사적 생존율인 약 50%와 비교된다.
모든 생존 환자에서 동맥 석회화의 상당한 감소 또는 안정화가 관찰되었고, 심장 기능의 안정화 또는 개선이 나타났다.
또한, 1세 이상의 아기에서 저인산혈증의 위험이 감소했으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 없었다.
이노자임파마는 ENPP1 결핍 아동을 대상으로 한 ENERGY 3 주요 시험의 등록을 완료했으며, 2026년 1월까지 모든 환자의 1년 투약 기간을 완료할 예정이다.
ASPIRE 시험은 ABCC6 결핍 아동을 대상으로 하며, 2026년 초에 시작할 계획이다.
ENPP1 결핍은 혈관, 연조직 및 뼈에 영향을 미치는 심각하고 진행성의 희귀 질환으로, 현재 승인된 치료법이 없다.
이노자임파마는 INZ-701을 통해 이러한 질환에 대한 혁신적인 치료법을 개발하고 있으며, 모든 연령대의 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대하고 있다.
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