19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 19일, 쿰버랜드파마슈티컬스(나스닥: CPIX)는 희귀 질환에 중점을 둔 전문 제약 회사로서, 자사의 2상 FIGHT DMD 임상시험 결과가 댈러스에서 열린 근위축증 협회(MDA) 임상 및 과학 회의에서 늦게 발표될 예정이라고 발표했다.
이 시험은 뒤셴 근이영양증(DMD) 환자들에게 심장에 유의미한 이점을 보여주었으며, 이는 이 질병의 주요 사망 원인에 대한 해결책이 될 수 있다.
발표는 오늘 존 제리 페어런트 박사에 의해 진행되었으며, 쿰버랜드의 DMD 심장 질환에 대한 ifetroban 연구의 획기적인 발견을 강조했다.회의에서 발표된 초록은 MDA 웹사이트에서 확인할 수 있다.
2상 FIGHT DMD 시험은 고용량 ifetroban 치료가 위약에 비해 좌심실 박출률(LVEF)을 3.3% 개선시켰음을 보여주었다.
자연사 대조군과 비교했을 때, 고용량 치료는 LVEF에서 5.4%의 유의미한 개선을 제공했으며, 대조군 환자들은 LVEF에서 3.6% 감소를 경험했다.
이러한 심장 기능의 개선은 DMD 환자들의 삶의 질과 생존에 의미 있는 혜택으로 이어질 수 있다.발표 슬라이드는 현재 쿰버랜드의 웹사이트에서 확인할 수 있다.
"MDA 회의 참석자들의 열정적인 반응은 DMD 관련 심장 질환을 목표로 하는 우리의 작업의 중요성을 강화한다"고 존 제리 페어런트 박사는 말했다.
"이 발견은 DMD 환자들의 심장 합병증에 접근하는 방식에서 패러다임 전환을 나타낸다." 쿰버랜드파마슈티컬스의 CEO A.J. 카지미는 "MDA가 우리의 FIGHT DMD 시험의 중요성을 인정하고 늦게 발표할 기회를 제공한 것에 대해 영광으로 생각한다"고 말했다.
"이 플랫폼을 통해 우리는 이 파괴적인 질병의 영향을 받는 사람들의 결과를 개선하기 위해 열심히 노력하는 세계적인 DMD 커뮤니티와 우리의 유망한 결과를 공유할 수 있었다." MDA의 수석 연구 책임자 샤론 헤스터리 박사는 "이 결과는 DMD에 영향을 받는 수천 가족에게 희망을 제공한다"고 말했다.
"현재 치료법은 근육 기능을 보존하는 데 중점을 두고 있지만, DMD의 심장 합병증을 다루는 것은 여전히 긴급한 unmet need이다.
쿰버랜드의 ifetroban 연구는 DMD 환자들의 생명을 연장하고 개선하는 데 중요한 진전을 나타낸다." ifetroban은 경구용 트롬복산 수용체 길항제로, DMD 관련 심장 질환에 대해 FDA로부터 고아약 지정 및 희귀 소아 질환 지정을 받았다.
쿰버랜드는 이 DMD 적응증과 관련된 제품에 대한 특허 포트폴리오를 확장하고 있으며, 데이터 분석 및 FDA와의 2상 종료 회의를 위한 전체 연구 보고서 작성을 포함한다.
DMD에 대한 FIGHT DMD 시험에 대한 자세한 정보는 www.fightdmdtrial.com을 방문하면 확인할 수 있다.
뒤셴 근이영양증(DMD)은 근육 기능에 중요한 단백질인 디스트로핀을 암호화하는 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 희귀하고 치료할 수 없는 소아 질환이다.
DMD 환자들은 서서히 근육 기능을 잃게 되며, 이는 걷지 못하고, 호흡 곤란 및 심부전으로 이어진다.
현재 치료법은 DMD 증상을 관리하는 데 도움을 줄 수 있지만, DMD 관련 심장 질환을 목표로 하는 승인된 치료법은 없으며, 이는 중요한 unmet medical need를 강조한다.
ifetroban은 염증과 섬유증에서 중요한 역할을 하는 트롬복산 수용체를 차단하여 작용하는 하루 한 번 복용하는 경구 약물이다.
이 약물은 FDA로부터 고아약 지정 및 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 이는 이 파괴적인 상태를 치료하는 데 있어 잠재적인 중요성을 강조한다.
승인될 경우, ifetroban은 DMD 관련 심장 질환에 대해 특별히 지시된 첫 번째 치료제가 될 것이다.
밴더빌트 대학교 의료센터에서 실시된 이전 연구는 ifetroban이 여러 전임상 모델에서 심근병증에 대해 보호 효과가 있음을 보여주었다.해당 연구 결과는 미국 심장 협회 저널에 발표되었다.
쿰버랜드파마슈티컬스는 DMD에 대한 FDA 고아 제품 개발 사무소의 임상 시험 보조금을 최초로 수여받아 이 2상 임상 시험의 개발을 지원하였다.
쿰버랜드파마슈티컬스는 테네시주에 본사를 두고 있는 가장 큰 생물 제약 회사로, 환자 치료의 질을 개선하는 독특한 제품을 제공하는 데 중점을 두고 있다.
쿰버랜드는 병원 급성 치료, 위장병학 및 종양학 시장 부문을 위한 제품을 개발, 인수 및 상용화하고 있다.
쿰버랜드의 FDA 승인 브랜드 포트폴리오에는 아세타도트, 칼돌로르, 크리스탈로스, 상쿠소, 바프리솔, 비바티브 등이 포함된다.
DMD 프로그램 외에도, 쿰버랜드는 전신 경화증 및 특발성 폐 섬유증 환자에서 ifetroban 제품 후보를 평가하는 2상 임상 연구를 진행 중이다.쿰버랜드의 승인된 제품에 대한 자세한 정보는 회사 웹사이트에서 확인할 수 있다.
이 보도 자료는 쿰버랜드의 현재 견해를 반영하며, 특정 위험에 따라 다르며, 합리적인 가정에 기반한 미래 사건에 대한 쿰버랜드의 현재 견해를 반영한다.이러한 사건이 발생할 것이라는 보장은 없다.독자들은 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 말 것을 권장한다.
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