27일 미국 증권거래위원회에 따르면 레굴루스쎄라퓨틱스가 2025년 3월 27일, 자사의 1b 단계 상승 용량(MAD) 연구에서 4번째 환자 집단의 긍정적인 주요 결과를 발표했다. 이 연구는 자가우성 우성 다낭신장병(ADPKD) 치료를 위한 약물인 파라부르센(RGLS8429)에 대한 것이다.
4번째 집단에서는 26명의 피험자가 300mg의 파라부르센을 2주마다 3개월 동안 투여받았다. 이전에 발표된 14명의 피험자에 대한 효능 데이터의 중간 분석과 일치하게, 26명의 전체 집단은 소변의 PC1 및 PC2 수치에 기반한 유사한 기전적 반응을 보였으며, 4개월 연구 기간 동안 htTKV 성장의 평균 정지가 나타났다.4번째 집단의 데이터 하이라이트는 다음과 같다.
소변의 PC1 및 PC2 수치의 증가는 3번째 집단과 유사하며, 위약과 비교했을 때 통계적 유의성이 비슷한 수준에 도달했다(PC1 p=0.026; PC2 p=0.014). 4개월 동안의 평균 htTKV 성장률은 0.05%로 나타났으며(표준오차 -0.86%에서 +0.92% 사이), 위약을 투여받은 피험자들은 평균 2.58%의 성장률을 경험했다(표준오차 +1.09%에서 +4.10% 사이). htTKV의 변화는 신장 낭종 부피의 변화와 높은 상관관계를 보였으며, 이는 파라부르센이 비정상적인 낭종 성장을 제한함으로써 질병 진행에 직접적인 영향을 미친다는 것을 시사한다.
탐색적 분석에서 3mg/kg 또는 300mg 고정 용량의 파라부르센으로 치료받은 환자(n=35)는 이전의 주요 ADPKD 시험에서 위약을 투여받은 환자들의 역사적 대조군(n=550)과 비교되었다. 파라부르센 치료를 받은 환자들은 위약 치료를 받은 환자들에 비해 htTKV 성장률이 평균 -0.14% 감소한 반면, 위약 치료를 받은 환자들은 평균 +1.87% 증가했다(p=0.0056). 300mg의 파라부르센은 이 연구에서 안전성과 내약성 프로필이 우수함을 보여주었으며, 이전 집단과 일치하는 결과를 보였다.
레굴루스쎄라퓨틱스는 이러한 결과를 바탕으로 2025년 3분기에 파라부르센을 주요 연구로 진행할 계획이다. 또한, 이 발표에서 언급된 미래 예측 진술은 다양한 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 다를 수 있음을 경고하고 있다. 현재 레굴루스쎄라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, 임상 연구의 긍정적인 결과는 향후 성장 가능성을 높이고 있다.
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