13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 미국 뉴올리언스에서 열린 제28회 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 연례 회의에서 간 질환 타겟에 대한 잠재적인 1세대 치료법 개발을 지원하는 In Vivo 개념 증명 데이터를 발표했다.
에디타스 과학자들은 2025년 5월 14일 수요일 오후 5시 30분부터 7시까지 CT(동부 표준시 기준 오후 6시 30분부터 8시까지) 포스터 세션에서 데이터를 발표할 예정이다.
이번 연구에서는 CRISPR/Cas RNA 화물을 포함한 지질 나노입자(LNP)를 사용하여 간 질환 타겟 유전자를 편집하는 전략이 사용됐다.
이 전략은 자연적으로 발생하는 보호 변이를 모방하여 타겟 유전자의 발현을 증가시켰으며, 이로 인해 임상적으로 중요한 질병 특이 바이오마커의 의미 있는 감소가 나타났다.주요 발견 사항은 다음과 같다.
• 질병 특이 마우스 모델에서 LNP를 사용하여 CRISPR/Cas 기반 화물을 전달하는 In Vivo 용량-반응 연구에서 타겟 유전자의 최대 간 편집이 약 70%에 달했으며, 80% 이상의 질병 바이오마커 감소와 함께 강력한 타겟 단백질 발현 증가가 관찰됐다.
• CRISPR/Cas 기반 편집 화물로 처리된 사이노몰구스 원숭이 간세포에서 타겟 유전자의 편집이 50% 이상 이루어졌고, 단백질 발현이 15배 이상 증가했다.
에디타스메디슨의 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 벌클리 박사는 "이번 In Vivo 개념 증명 데이터는 간세포 내에서 최대 타겟 유전자 편집을 달성하고 질병 바이오마커의 임상적으로 의미 있는 감소를 확인했다. 우리는 이 치료 접근법이 향후 이 질병 치료에 혁신적일 것이라고 믿는다"라고 말했다.
추가적인 간 질환 타겟에 대한 데이터는 5월 21일 샌디에이고에서 열리는 TIDES USA 2025: 올리고뉴클레오타이드 및 펩타이드 치료제 회의에서 구두 발표될 예정이다.
포스터 발표 세부사항: 제목: In Vivo CRISPR 유전자 편집이 타겟 단백질의 기능적 발현 증가 및 질병 관련 바이오마커의 의미 있는 감소를 초래함 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 5시 30분 – 7시 CT 세션 제목: 수요일 포스터 리셉션 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12 최종 초록 번호: AMA351 에디타스메디슨의 추가 발표는 아래와 같다.
초록은 ASGCT 웹사이트에서 확인할 수 있으며, 발표 내용은 회의 기간 동안 에디타스메디슨 웹사이트에 게시될 예정이다.
구두 발표: 제목: HSC에 대한 HBG1/2 프로모터 편집 화물의 In Vivo 전달 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 1시 30분 – 1시 45분 CT 세션 제목: 기초 및 프라임 편집기의 전이 응용 장소: 265-268 최종 초록 번호: AMA353 포스터 발표: 제목: In Vivo 조혈모세포 편집을 위한 개선된 LNP 타겟 리간드의 설계 및 개발 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 13일 화요일, 오후 6시 – 7시 30분 CT 세션 제목: 화요일 포스터 리셉션 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12 최종 초록 번호: AMA245 제목: LNP 전달 유전자 편집 화물의 효능을 증가시키기 위한 화학적으로 수정된 AsCas12a 가이드 RNA의 설계 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 13일 화요일, 오후 6시 – 7시 30분 CT 세션 제목: 화요일 포스터 리셉션 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12 최종 초록 번호: AMA420 제목: AsCas12a 핵산 효소를 사용한 비인간 영장류에서의 여러 간 타겟에 대한 In Vivo 유전자 편집 및 질병 관련 바이오마커 감소 세션 날짜 및 시간: 2025년 5월 14일 수요일, 오후 5시 30분 – 7시 CT 세션 제목: 수요일 포스터 리셉션 발표 장소: 포스터 홀, 홀 12 최종 초록 번호: AMA640 에디타스메디슨에 대하여 에디타스메디슨은 혁신적인 유전자 편집 회사로, CRISPR/Cas12a 및 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템의 힘과 잠재력을 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 In Vivo 의약품의 강력한 파이프라인으로 전환하는 데 집중하고 있다.
에디타스메디슨은 변혁적이고 지속 가능한 정밀 In Vivo 유전자 편집 의약품을 발견, 개발, 제조 및 상용화하는 것을 목표로 하고 있다.
에디타스메디슨은 Broad Institute의 Cas12a 특허와 Broad Institute 및 하버드 대학교의 Cas9 특허에 대한 독점 라이센스를 보유하고 있다.
최신 정보 및 과학 발표는 www.editasmedicine.com을 방문하여 확인할 수 있다.
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