19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 18일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자에서 넥시구란 지클루메란(nex-z)의 진행 중인 1상 연구에서 긍정적인 2년 추적 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.
인텔리아는 2025년 5월 18일 진행 중인 넥시구란 지클루메란(nex-z) 임상 1상 시험의 긍정적인 2년 추적 데이터를 발표했다.
이 연구는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증과 다발신경병증(ATTRv-PN) 환자를 대상으로 진행되고 있으며, 2025년 Peripheral Nerve Society(PNS) 연례 회의에서 발표되었다.
인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "단일 투여가 혈청 TTR 수치를 깊고 지속적으로 감소시킨다. 증거를 계속해서 지원하는 새로운 발견을 공유하게 되어 기쁘다"고 말했다.
임상 결과에 따르면, 0.3 mg/kg 이상의 단일 용량을 투여받은 환자(n=33)에서 28일째 평균 혈청 TTR 감소율은 90%였으며, 24개월 동안 수치가 거의 변하지 않았다.
ATTRv-PN 환자에서 안정성 또는 개선을 나타내는 유리한 경향이 관찰되었으며, 6명의 환자는 이전에 패티시란을 투여받았고, 연구에 들어오기 전 질병 진행의 증거가 있었다.
24개월 시점에서 mNIS+7 평가를 완료한 18명 중 14명이 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며, 이는 2025년 4월 11일 데이터 컷오프 기준으로 4점 이상의 개선을 포함한다.
안전성 측면에서, 넥시구란은 모든 환자와 모든 용량 수준에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 가장 흔하게 보고된 치료 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 주입 관련 반응이었다.간 효소 이상은 심각하지 않았고, 무증상이었으며, 의료 개입 없이 자연적으로 해결되었다.
인텔리아는 MAGNITUDE-2 연구에 대한 등록이 잘 진행되고 있다고 언급했으며, 이 연구는 임상 결과를 측정하고 단일 용량의 넥시구란이 혈청 TTR 수치를 감소시킬 수 있는지를 평가하기 위해 설계되었다.2028년까지 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 지원할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
현재 인텔리아의 재무 상태는 긍정적이며, 임상 시험의 진행 상황과 긍정적인 데이터 발표가 투자자들에게 신뢰를 주고 있다.
인텔리아는 CRISPR 기반의 유전자 편집 기술을 활용하여 혁신적인 치료제를 개발하고 있으며, 향후 ATTR 아밀로이드증 치료에 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.
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