11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 11일, 텔로미르파마슈티컬스(증권코드: TELO)는 자사의 주요 소분자 후보인 텔로미르-1이 윌슨병의 임상적으로 관련된 동물 모델(ATP7B C271X -/- 제브라피시)에서 신경학적, 행동적, 간 및 신장 관련 결과를 유의미하게 개선했다고 발표했다.
윌슨병은 ATP7B 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 드문 유전 질환으로, 체내에서 과도한 구리를 제거하는 능력을 저하시킨다. 이로 인해 간과 뇌에 주로 구리가 축적되어 시간이 지남에 따라 염증, 조직 손상 및 장기 기능 장애를 초래한다. 환자는 간부전, 운동장애, 인지 저하 및 정신적 증상을 경험할 수 있으며, 치료하지 않으면 치명적일 수 있다. 현재의 치료법은 평생 구리 킬레이션 또는 간 이식이 필요하며, 이는 더 안전하고 질병을 수정하는 치료법의 필요성을 강조한다.
이번 전임상 연구에서 텔로미르-1은 윌슨병 모델에서 여러 질병 관련 지표의 용량 의존적이고 통계적으로 유의미한 회복을 보여주었다. 연구 결과는 다음과 같다. 에피소드 떨림 사건에서 최대 4배에서 5배 감소, 수영 거리, 수영 속도 및 탐색 행동의 정상화, 비정상적인 몸의 굽힘 및 회전 각도를 포함한 운동 실조 유사 행동의 회복, 건조 간 조직에서 구리 축적 약 50% 감소, 간 및 신장 조직병리학에서 유의미하고 용량 의존적인 개선, 간 및 신장 점수가 거의 정상 수준으로 감소, 간 건강의 세 가지 중요한 지표인 ALT, AST 및 빌리루빈의 정상화. ALT와 AST는 간 손상에 반응하여 급증하는 효소이며, 빌리루빈은 간이 독소를 제대로 걸러내지 못할 때 축적되는 노폐물이다.이 세 가지 모두 윌슨병에서 구리로 인한 간 손상으로 인해 일반적으로 상승하는 수치이다.
이 연구는 텔로미르-1이 윌슨병의 임상적으로 관련된 유전 모델에서 신경학적 기능 장애, 간 및 신장 손상, 구리 축적 및 사망률의 통계적으로 유의미하고 용량 의존적인 회복을 나타냈음을 보여준다. 이러한 발견은 텔로미르-1이 구리 독성의 간 및 신경학적 증상을 목표로 하는 질병 수정 치료제로서의 잠재력을 지지하며, 구리 조절 장애와 관련된 드문 유전 질환에 대한 인간 연구로의 추가 개발을 정당화한다.
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