12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 12일, 에디타스메디슨은 비인간 영장류에서 HBG1/2 프로모터 편집을 위한 표적 지질 나노입자(tLNP) 전달의 새로운 생체 내 데이터를 발표했다.
이 데이터는 단일 용량의 tLNP를 사용하여 조혈모세포(HSC)에서 치료적으로 관련된 HBG1/2 프로모터 편집 수준을 입증했다.
에디타스메디슨은 이 임상적으로 검증된 접근 방식이 겸상적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료를 위한 잠재적인 혁신적인 생체 내 유전자 편집 의약품으로 개발되고 있다고 밝혔다.
이 회사는 오늘 발표된 데이터를 바탕으로 2025년 유럽혈액학회(EHA)에서 포스터 세션을 통해 자세한 내용을 공유할 예정이다.
이번 연구에서 에디타스메디슨의 tLNP 제형은 비인간 영장류의 HSC에 HBG1/2 프로모터 편집 화물을 전달했다.
최신 데이터에 따르면, 단일 정맥 주사 후 5개월이 지난 시점에서 에디타스의 tLNP는 HSC의 HBG1/2 프로모터 영역에서 평균 58%의 목표 편집 수준을 달성했으며, 이는 치료적 이점을 위한 예측 편집 임계값인 25%를 크게 초과하는 수치다.
또한, 에디타스의 tLNP는 표준 LNP와 비교하여 간에 대한 비표적화가 현저하게 나타났다.
에디타스메디슨의 생체 내 HSC 프로그램은 HBG1/2 프로모터를 표적으로 하여 태아 헤모글로빈(HbF)의 유전적 지속성을 모방하고, AsCas12a를 사용하여 높은 효율로 편집하며 비표적 편집을 최소화한다.
HBG1/2 프로모터를 AsCas12a로 편집한 임상 시험에서 HbF와 총 헤모글로빈(Hb)의 강력한 증가가 관찰되었다.포스터 발표의 세부 사항은 다음과 같다.
제목: 비인간 영장류에서의 표적 지질 나노입자 전달이 β-헤모글로빈병을 위한 생체 내 HBG1/2 프로모터 편집을 가능하게 한다.
날짜/시간: 2025년 6월 14일 토요일, 18:30 - 19:30 CEST/ 12:30 – 13:30 EDT 장소: Allianz MiCo, 밀라노 컨벤션 센터 세션: 포스터 세션 2
에디타스메디슨은 CRISPR/Cas12a 및 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템의 힘과 잠재력을 생체 내 의약품으로 전환하는 데 집중하고 있으며, 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위해 혁신적이고 지속 가능한 정밀 생체 내 유전자 편집 의약품을 발견, 개발, 제조 및 상용화하는 것을 목표로 한다.
에디타스메디슨은 Broad Institute의 Cas12a 및 Cas9 특허를 독점적으로 라이센스하고 있다.최신 정보와 과학적 발표는 www.editasmedicine.com에서 확인할 수 있다.
또한, 에디타스메디슨의 현재 재무상태는 안정적이며, 연구개발에 대한 지속적인 투자로 향후 성장 가능성이 높다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1650664/000165066425000106/0001650664-25-000106-index.htm)
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