16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 15일, 인텔리아쎄라퓨틱스는 "인텔리아쎄라퓨틱스, 유전성 혈관부종 환자에서 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)의 1상 시험에서 3년 긍정적 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.
인텔리아쎄라퓨틱스는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 진행 중인 1상/2상 연구의 1상 부분에서 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z, NTLA-2002로도 알려짐)의 단일 투여 후 3년 추적 데이터를 발표했다.
이 결과는 2025년 6월 13일부터 16일까지 영국 글래스고에서 열린 유럽 알레르기 및 임상 면역학 학회(EAACI)에서 구두 발표로 공유되었다.
인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "오늘 발표된 결과는 인텔리아의 유전자 편집 치료 접근 방식의 유망한 잠재력을 강조한다. 단일 치료가 잘 견뎌졌고, 심각한 질병으로 고통받는 환자들에게 지속적이고 차별화된 효과를 제공했다"고 말했다.
1상 연구에 참여한 10명의 환자가 거의 2년의 중간 추적 기간 동안 HAE 공격과 만성 치료에서 자유로웠다. 이는 매우 고무적이다. 이러한 데이터는 2026년 상반기에 보고할 예정인 진행 중인 3상 HAELO 연구의 결과에 대한 우리의 낙관을 더욱 부추긴다.
HAE 환자들은 종종 공격의 가능성에 대한 걱정으로 삶의 질이 저하된다. 이는 여전히 공격을 경험하거나 만성 치료를 사용함으로써 상기되기 때문이다. 데이터에 따르면, lonvo-z는 환자들이 신체적 HAE 공격과 만성 HAE 치료 관리의 부담에서 벗어날 수 있는 잠재력을 제공할 수 있다.
1상 연구에서 lonvo-z의 단일 투여량은 25mg(N=3), 50mg(N=4), 75mg(N=3)로 정맥 주사를 통해 투여되었으며, HAE 공격과 함께 플라스마 칼리크레인 단백질 수치가 측정되었다. 2025년 2월 12일 데이터 마감 시점에서 환자들은 거의 2년 동안 공격과 치료에서 자유로웠다. 3년의 추적 관찰을 통해 lonvo-z의 단일 투여는 연구 기간 동안 월별 HAE 공격률을 98% 감소시켰다.
모든 10명의 환자에서 플라스마 칼리크레인 단백질의 깊고, 용량 의존적이며 지속적인 감소가 관찰되었다. lonvo-z는 모든 투여량에서 잘 견뎌졌으며, 2024년 EAACI에서 발표된 초기 데이터와 일치하는 유리한 안전성 프로필을 지속적으로 보여주었다. 연구 기간 동안 가장 빈번한 부작용은 주입 관련 반응(IRRs)으로, 대부분 1등급이었으며 모든 환자가 전체 용량을 투여받고 해결되었다.
인텔리아의 글로벌 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 HAELO 시험은 50mg 용량의 lonvo-z의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 진행 중이다. 회사는 HAELO 시험이 예정보다 빨리 스크리닝을 완료했으며, 미국에서 스크리닝된 환자가 절반 이상이라고 발표했다. 이 연구는 더 이상 모집하지 않으며, 인텔리아는 향후 등록에 대한 업데이트를 제공할 예정이다.
인텔리아는 2026년에 lonvo-z의 생물학적 라이센스 신청서를 제출할 계획이며, 2027년 FDA 승인을 전제로 미국 출시를 계획하고 있다. 인텔리아의 lonvoguran ziclumeran(lonvo-z, NTLA-2002로도 알려짐) 임상 프로그램은 HAE 환자에서 lonvo-z의 안전성과 유효성을 평가하고 있다. 1상 부분은 국제적인 공개 연구로, 2상 부분에서 추가 평가를 위해 lonvo-z의 용량 수준을 식별하는 것을 목표로 한다.1상/2상 연구의 두 부분 모두 등록이 완료되었다.인텔리아는 2025년 1월에 글로벌 3상 HAELO 시험에서 첫 환자를 투여했다.
lonvo-z는 노벨상 수상 CRISPR/Cas9 기술을 기반으로 하여 유전성 혈관부종(HAE)에 대한 최초의 단일 치료제가 될 가능성이 있다. lonvo-z는 칼리크레인 B1(KLKB1) 유전자를 비활성화하여 HAE 공격을 예방하도록 설계된 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제이다. 초기 1상/2상 임상 데이터는 공격률의 극적인 감소와 칼리크레인 수치의 일관되고 깊은 지속적인 감소를 보여주었다.
lonvo-z는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고아약 및 RMAT 지정을 포함한 여러 가지 주목할 만한 규제 지정을 받았다. 인텔리아쎄라퓨틱스는 CRISPR 기반 치료제로 의학 혁신을 목표로 하는 선도적인 임상 단계 유전자 편집 회사이다. 인텔리아는 유전자 편집 기술을 활용하여 중요한 의료적 필요를 충족하고 환자 치료 패러다임을 발전시키기 위해 새로운 1세대 의약품을 개발하는 데 집중하고 있다.
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