26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 26일, 엣지와이즈쎄라퓨틱스가 베커 및 뒤셴 근육병 치료를 위한 세바셈텐 프로그램에서 긍정적인 결과를 발표했다.
이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 보고서에 참조로 포함된다.
이 현재 보고서의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것이 아니라 '제공된' 것으로 간주되며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다.
2025년 3월 데이터 컷 기준으로, MESA라는 오픈 라벨 확장 시험에 99%의 적격 참가자(85명)가 등록되어 있다.
MESA 데이터는 질병 안정화를 지속적으로 보여주며, 이전의 ARCH 및 CANYON 연구 결과를 강화한다.
특히, MESA로 전환한 CANYON 참가자들은 18개월 동안 NSAA 점수가 증가했으며(기준선 대비 0.8점 향상), 세바셈텐을 시작한 플라시보 참가자들에서도 개선 경향이 나타났다(0.2점 향상). 세바셈텐 치료 18개월 동안 참가자들의 NSAA 점수는 여러 베커 자연사 연구에서 예상되는 기능적 감소와 비교하여 계속해서 차별화되었다.
ARCH 참가자들이 MESA로 전환한 후 3년 치료 후에도 NSAA 점수는 안정적으로 유지되었다.세바셈텐은 최대 3년 치료 후에도 긍정적인 안전성 프로파일을 지속적으로 보여준다.
엣지와이즈는 최근 미국 식품의약국(FDA)과의 성공적인 Type C 회의를 마쳤으며, 이는 세바셈텐을 베커에 대한 최초의 치료제로 등록하기 위한 명확한 경로를 제공했다.
FDA는 CANYON 데이터만으로는 가속 승인을 위한 충분하지 않다고 판단했지만, NSAA가 전통적인 승인을 위한 임상적으로 의미 있는 최종점이라는 점을 재확인했다.
FDA는 엣지와이즈가 GRAND CANYON 완료 이전에 MESA 데이터와 자연사 예측 모델링을 계속 공유할 것을 권장했다.
또한, FDA는 GRAND CANYON에 대한 지원을 강조했으며, 이는 진행 중인 글로벌 주요 위약 대조 코호트로 등록을 지원하기 위한 단일 적절한 잘 통제된 연구로서의 잠재력을 가지고 있다.
GRAND CANYON은 18개월 동안 NSAA와 위약 간의 통계적으로 유의미한 차이를 보여줄 수 있도록 설계되었으며, 2026년 4분기에 주요 데이터가 발표될 예정이다.
회사는 또한 Phase 2 뒤셴 시험인 LYNX와 FOX에서 긍정적인 주요 데이터를 발표했다.
이 시험의 목표는 안전성을 평가하고 Phase 3를 위한 잠재적으로 유익한 용량을 식별하기 위해 다양한 용량을 탐색하는 것이었다.두 연구 모두에서 목표 용량에서 세바셈텐은 잘 견뎌졌다.
LYNX는 4세에서 9세 사이의 뒤셴 환자에게 세바셈텐의 안전성, 근육 손상 및 기능의 바이오마커에 대한 효과를 평가하기 위한 다기관, 위약 대조, 용량 탐색 Phase 2 시험이다.
기능적 측정에서 일관된 관찰이 이루어졌으며, 10mg의 용량이 Phase 3에서 평가될 예정이다.
FOX는 6세에서 14세 사이의 뒤셴 환자에게 세바셈텐의 안전성, 근육 손상 및 기능의 바이오마커에 대한 효과를 평가하기 위한 다기관, 위약 대조 Phase 2 시험이다.FOX 참가자들은 평균 10세 이상이며, 유전자 치료를 받은 지 4년이 지났다.
뒤셴 유전자 치료를 받은 소년들에 대한 광범위한 자연사 데이터가 부족함에도 불구하고, FOX 연구의 초기 결과는 세바셈텐 10mg이 기능적 감소율을 줄일 가능성이 있음을 나타낸다.
회사는 2025년 4분기에 FDA와 만나 Phase 3 설계에 대한 논의와 환자 집단 및 최종점에 대한 의견을 교환할 계획이며, 2026년에 주요 연구를 시작할 예정이다.또한, 회사는 장기 오픈 라벨 확장 데이터를 계속 수집할 계획이다.
이 현재 보고서와 첨부된 보도자료에는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조에 정의된 바와 같이 미래 예측 진술이 포함되어 있다.
이러한 미래 예측 진술은 세바셈텐의 잠재력 및 기대, 세바셈텐의 잠재적 시장 기회, 임상 시험 및 세바셈텐의 임상 개발과 관련된 엣지와이즈의 기대 및 이정표에 대한 진술을 포함한다.
이러한 미래 예측 진술은 엣지와이즈의 현재 기대에 기반하며, 실현되지 않거나 잘못될 수 있는 가정을 포함한다.실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 예상과 다를 수 있다.
이러한 위험에는 엣지와이즈의 제한된 운영 이력, 상업적 판매를 위한 승인된 제품이 없는 것, 수익을 창출하지 못한 것, 제품 후보의 발견, 개발 및 상용화와 관련된 목표 달성의 필요성, 운영 자금을 위한 추가 자본의 필요성, 세바셈텐의 성공에 대한 의존 등이 포함된다.
이 외에도 다양한 위험이 존재하며, 이에 대한 정보는 엣지와이즈가 미국 증권거래위원회에 제출하는 문서의 '위험 요소' 섹션에서 확인할 수 있다.
이러한 미래 예측 진술은 현재 보고서의 날짜 기준으로 작성되었으며, 엣지와이즈는 법률에 의해 요구되지 않는 한 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1710072/000110465925063028/0001104659-25-063028-index.htm)
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