25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 25일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 일본 후생노동성으로부터 피부병인 박리성 표피수포증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB) 치료를 위한 VYJUVEK®(베레마겐 제퍼파벡-svdt)의 마케팅 승인을 받았다.
VYJUVEK는 일본에서 DEB 치료를 위해 승인된 첫 번째 유전자 의약품으로, 질병의 근본 원인을 해결하기 위해 인간 COL7A1 유전자의 기능적 복사본을 전달하여 상처 치유 및 지속적인 기능적 VII형 콜라겐 단백질 발현을 제공한다.
일본의 승인은 환자나 가족이 자택에서 투여할 수 있는 옵션을 포함하여, 의료 환경에서의 투여도 가능하다.
MHLW의 승인에 따르면, VYJUVEK는 확정된 박리성 표피수포증 진단을 받은 환자에게만 사용되며, 유전자 검사는 치료를 위한 필수 요건이 아니다.
VYJUVEK는 카르타헤나 법에 따라 1형 사용 규제에 대한 규제 평가 및 환경 안전 확인을 거쳐 일본에서 자택 투여를 승인받은 첫 번째 유전자 의약품이다.
자택 투여 승인은 VYJUVEK의 안전성 프로필이 우수하고 적절히 투여할 경우 환경 전파의 위험이 최소화된 점에 기반하여 부여되었다.
VYJUVEK의 일본 내 가용성은 현재 진행 중인 환급 절차의 완료에 따라 달라질 예정이다.회사는 올해 말까지 일본에서 출시할 것으로 예상하고 있다.
크리스탈바이오테크 일본 지사장인 히로시 카사모토는 "일본의 DEB 환자들은 복잡하고 종종 쇠약하게 만드는 질병을 관리할 수 있는 교정 치료의 부족으로 오랫동안 고통받아왔다"고 말했다.
이어 "VYJUVEK의 일본 승인 소식은 오랫동안 기다려온 긴급한 돌파구로, 일본 전역의 DEB 환자들의 삶을 극적으로 개선할 수 있는 잠재력을 제공한다"고 덧붙였다.
일본 MHLW의 승인은 일본 환자를 대상으로 실시된 공개 라벨 확장 연구의 결과를 포함한 포괄적인 임상 데이터 세트를 기반으로 하였다.
일본 공개 라벨 확장 연구의 결과는 회사의 미국 내 3상 연구와 유사하게 나타났으며, 연구를 완료한 4명의 환자 모두 6개월 내에 완전한 상처 폐쇄라는 주요 연구 목표를 달성하였다.
VYJUVEK는 일본 환자에게서도 잘 견디며, 이전 연구와 일관된 안전성 프로필을 보였다.
크리스탈바이오테크 연구개발 부사장인 수마 크리슈난은 "VYJUVEK의 일본 승인 소식은 우리 조직과 우리가 서비스하는 DEB 환자들에게 또 다른 중요한 이정표가 된다"고 말했다.
이어 "최근 일본과 유럽에서의 승인으로 우리는 전 세계 DEB 환자들의 결과를 개선하기 위한 목표에 큰 진전을 이루고 있다"고 강조했다.VYJUVEK의 일본 내 재검토 기간은 10년이다.
VYJUVEK는 2023년 5월 미국 식품의약국(FDA)과 2025년 4월 유럽연합 집행위원회로부터 승인받았다.
크리스탈바이오테크는 유전자 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 글로벌 생명공학 회사로, 현재 호흡기, 종양학, 피부과, 안과 및 미용 분야에서 임상 및 전임상 파이프라인을 빠르게 발전시키고 있다.
본사는 펜실베이니아주 피츠버그에 위치하고 있으며, 자세한 정보는 http://www.krystalbio.com을 방문하거나 LinkedIn 및 X(구 Twitter)에서 @KrystalBiotech를 팔로우하면 확인할 수 있다.
이 보도자료에 포함된 미래 기대, 계획 및 전망에 대한 모든 진술은 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술로 간주된다.
실제 결과는 VYJUVEK에 대한 환급 관련 불확실성 등 여러 중요한 요인으로 인해 이러한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있다.
이 보도자료에 포함된 미래 예측 진술은 보도자료 발표일 기준으로 회사의 견해를 나타내며, 이후 사건 및 발전에 따라 회사의 견해가 변경될 수 있다.
그러나 회사는 향후 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 수 있는 선택권이 있지만, 이를 수행할 의무는 없음을 명시적으로 부인한다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1711279/000171127925000071/0001711279-25-000071-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
