4일 미국 증권거래위원회에 따르면 카사바사이언스(증권코드: SAVA)는 2025년 8월 4일, TSC(결절성 경화증) 관련 간질 치료를 위한 시무필람의 긍정적인 전임상 연구 결과를 발표했다.
이 연구는 TSC와 관련된 간질을 평가하기 위해 잘 알려진 마우스 모델에서 진행되었으며, TSC 얼라이언스와 협력하여 수행되었다.
연구 결과, 시무필람은 간질 활동에 긍정적인 영향을 미치며, 용량 반응이 긍정적으로 나타났다.
이 결과는 예전에 예일 의대에서 진행된 연구와 일치하며, 시무필람이 TSC 관련 간질 치료를 위한 새로운 치료제로서의 가능성을 뒷받침한다.
연구는 TSC 관련 간질의 동물 모델인 Tsc1 조건부 결핍(CKO) 마우스 라인에서 진행되었으며, 이 마우스는 자발적인 발작을 일으키고 TSC 얼라이언스에 의해 새로운 치료제의 효과와 안전성을 평가하는 데 사용된다.
Tsc1-CKO 마우스는 여러 용량의 시무필람으로 치료되었으며, 발작 활동은 발병 후 약 3주 동안 모니터링되었다.
데이터는 시무필람이 발작 활동의 진행을 억제했으며, 연구 종료 시점에서 시무필람 용량과 발작 수 사이에 통계적으로 유의미한 상관관계가 있음을 보여주었다.카사바사이언스는 향후 과학 회의 및 출판물에서 데이터와 분석 결과를 발표할 계획이다.
카사바사이언스의 신경과학 부문 수석 부사장인 앙젤리크 보르디 박사는 "이 독립적인 연구가 동물 모델에서의 이전 발견을 강화하게 되어 기쁘다. 이러한 데이터에 기반하여, 우리는 시무필람이 TSC 커뮤니티의 지속적인 미충족 수요를 해결하는 새로운 접근법이 될 수 있다고 믿는다"고 말했다.
카사바사이언스의 CEO인 릭 배리는 "간질은 TSC의 가장 일반적이고 도전적인 증상으로, 환자들은 더 많은 치료 옵션이 절실히 필요하다. 두 개의 독립적인 전임상 동물 연구에서 긍정적인 결과가 나왔다. 이는 우리가 시무필람을 이 새로운 적응증으로 임상으로 진전시키기 위해 준비하는 데 있어 확신을 높여준다"고 밝혔다.
시무필람의 TSC 관련 간질에 대한 첫 번째 임상 연구는 2026년 상반기에 시작될 예정이다.
TSC는 TSC1 또는 TSC2 유전자의 변이로 인해 발생하는 드문 유전 질환으로, 뇌, 심장, 신장, 눈, 피부 및 폐 등 여러 장기를 포함한다.
TSC 환자의 약 80%에서 90%가 발작을 경험하며, 현재의 치료법은 완전한 효과를 보이지 않으며 심각한 부작용과 관련이 있다.
카사바사이언스는 TSC 관련 간질을 포함한 중추신경계 질환을 위한 새로운 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 시무필람은 필라민 A 단백질의 활성을 조절하는 것으로 알려진 독점적인 경구용 소분자이다.카사바사이언스는 텍사스주 오스틴에 본사를 두고 있다.
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