11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 11일, 스토크쎄라퓨틱스와 바이오젠이 드라베 증후군 치료를 위한 zorevunersen의 글로벌 제3상 EMPEROR 연구에서 첫 환자가 투여됐다.
zorevunersen은 질병을 수정할 수 있는 잠재력을 가진 연구용 항센스 올리고뉴클레오타이드로, 드라베 증후군의 근본 원인을 해결할 수 있는 첫 번째 치료제가 될 가능성이 있다.
스토크쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 배리 티초 박사는 "우리의 제1/2상 및 개방형 연장 연구는 zorevunersen에 대한 이해를 지원하고 EMPEROR 연구 설계를 안내하는 데 큰 데이터 세트를 제공했다"고 말했다.
그는 "이 질병의 심각성과 현재 치료의 한계를 고려할 때, 발작의 상당하고 지속적인 감소와 인지 및 행동의 지속적인 개선은 zorevunersen이 드라베 증후군 환자의 결과를 개선할 수 있다는 우리의 믿음을 뒷받침한다"고 덧붙였다.EMPEROR 연구는 미국, 영국, 일본에서 시작되었으며 유럽에서도 계획되고 있다.
연구에 대한 자세한 정보는 https://www.emperorstudy.com/에서 확인할 수 있다.EMPEROR 연구의 주요 설계 요약은 다음과 같다.
예상 등록: 드라베 증후군 환자, 2세에서 18세까지, SCN1A 유전자에서 기능 증가와 관련이 없는 변이가 확인된 환자. 기간: 8주 기준 기간 후, 참가자는 zorevunersen 또는 위약을 52주 동안 1:1로 무작위 배정받는다.
치료군: 활성 치료군의 환자는 70mg의 로딩 용량을 두 번(1일차 및 8주차) 투여받고, 45mg의 유지 용량을 두 번(24주차 및 40주차) 투여받는다. 모든 환자는 연구 기간 동안 표준 치료 약물을 계속 투여받는다.
주요 평가 지표: 28주차에 측정된 주요 운동 발작 빈도의 변화. 주요 2차 평가 지표: 52주차에 측정된 주요 운동 발작 빈도의 변화, Vineland-3 하위 영역에 의해 측정된 행동 및 인지의 변화. 드라베 증후군은 환자와 그 보호자에게 심각하고 삶을 변화시키는 영향을 미치는 유전적 간질 중 하나로, 발작의 추가적인 완화는 중요한 임상 결과로 남아있다.
스토크쎄라퓨틱스는 RNA 의학을 통해 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 생명공학 회사로, zorevunersen은 드라베 증후군 환자에서 질병 수정을 위한 잠재력을 보여주고 있다.
현재 스토크쎄라퓨틱스는 미국, 캐나다, 멕시코에서 zorevunersen에 대한 독점 권리를 보유하고 있으며, 바이오젠은 나머지 지역에서 상업화 권리를 보유하고 있다.
현재 스토크쎄라퓨틱스의 재무 상태는 zorevunersen의 개발과 관련된 여러 임상 시험을 통해 긍정적인 결과를 도출하고 있으며, 향후 드라베 증후군 치료에 있어 중요한 전환점을 맞이할 것으로 기대된다.
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