12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 12일, 엘리시오쎄라퓨틱스는 자사의 1상 AMPLIFY-201 연구에서 ELI-002에 대한 후속 데이터를 발표했다. 보도자료를 통해 밝혔다. 이 연구는 동료 심사를 거친 과학 저널인 Nature Medicine에 게재되었다. 보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.
연구 결과에 따르면, 19.7개월의 중간 추적 관찰 기간 동안 전체 생존 기간(OS)이 16.33개월에서 28.94개월로 증가했다. 임상 효능은 ELI-002에 의해 유도된 변이-KRAS(mKRAS)에 특이적인 T 세포 반응의 크기와 상관관계가 있었다. T 세포 반응이 항종양 효능의 기준을 초과한 경우 사망 위험이 77% 감소하고 재발 위험이 88% 감소하는 것으로 나타났다.
ELI-002는 대부분의 환자에서 CD4+ 및 CD8+ mKRAS 특이적 T 세포 반응을 유도했으며, ELI-002에 포함되지 않은 환자 특이적 신생항원에 대한 항원 확산의 증거도 관찰되었다. ELI-002 단독 요법에 대한 무작위 2상 AMPLIFY-7P 연구의 최종 사건 기반 무병 생존 분석은 2025년 4분기에 예상된다.
엘리시오쎄라퓨틱스의 CEO인 로버트 코넬리는 "이번 발표는 우리가 지금까지 생성한 초기 유망한 임상 데이터와 결합되어, 우리의 Amphiphile(AMP) 플랫폼이 mKRAS 주도 종양 치료에 있어 잠재적으로 혁신적인 접근법이 될 것이라는 믿음을 더욱 강화한다"고 말했다. 엘리시오의 최고 의학 책임자인 크리스 하크 박사는 "업데이트된 1상 AMPLIFY-201 데이터는 AMP 플랫폼이 보조 요법에서 PDAC 환자에게 지속적인 혜택을 제공할 가능성을 더욱 입증한다"고 덧붙였다.
이들은 최근 독립 데이터 모니터링 위원회로부터 무작위 진행 중인 2상 AMPLIFY-7P 연구가 수정 없이 계속 진행되어야 한다는 긍정적인 권고를 받았다. 주요 발견으로는 25명의 보조 요법 단계 환자(20명 PDAC, 5명 대장암)가 국소 치료 후 최소 잔여 mKRAS 질환이 양성인 경우 치료를 위해 등록되었으며, 데이터는 2024년 9월 24일까지 보고되었다.
25명 중 21명(84%)에서 직접 ex vivo mKRAS 특이적 T 세포 반응이 관찰되었고, 이 중 71%의 환자에서 CD4+ 및 CD8+ T 세포 반응이 나타났다. 6명(100%)의 환자는 권장 2상 용량(RPD2)에서 치료를 받았다. T 세포 반응의 유도는 전체 종양 바이오마커 반응과 상관관계가 있었다(p<0.0035). 25명 중 21명(84%)에서 종양 바이오마커 반응이 관찰되었고, 25명 중 6명에서 완전 바이오마커 제거가 확인되었다.
19.7개월의 중간 추적 관찰 기간 동안, 25명 환자의 중간 재발 없는 생존 기간(RFS)은 16.33개월, 중간 OS는 28.94개월이었다. ELI-002에 의해 유도된 mKRAS 특이적 T 세포 반응과 효능이 상관관계가 있었으며, T 세포 반응이 기준을 초과한 환자에서 종양 바이오마커 감소율은 55.2%로, 기준 이하 환자의 36.7%와 비교되었다(p<0.0024). T 세포 반응이 기준을 초과한 17명 중 11명은 방사선 진행이 없었고, 기준 이하 T 세포 반응을 보인 8명 중 8명은 방사선 진행이 확인되었다(8명 중 7명이 사망). 기준 이하 T 세포 반응을 보인 환자의 진행 또는 사망의 상대 위험도는 2.96이었다.
기준을 초과한 T 세포 반응을 보인 환자의 중간 RFS는 도달하지 않았고, 기준 이하 T 세포 반응을 보인 환자는 3.02개월이었다(HR 0.12, 95% CI 0.02~0.62, p=0.0002). 기준을 초과한 T 세포 반응을 보인 환자는 진행 또는 사망 위험이 88% 감소했다. 기준을 초과한 T 세포 반응을 보인 환자의 중간 OS는 도달하지 않았고, 기준 이하 T 세포 반응을 보인 환자는 15.98개월이었다(HR 0.23, 95% CI 0.06~0.85, p=0.0099). 기준을 초과한 T 세포 반응을 보인 환자는 사망 위험이 77% 감소했다.
항원 확산은 면역 체계가 ELI-002의 mKRAS 항원을 처음 표적화한 후 환자의 종양에서 추가 항원을 인식하도록 반응을 확장하는 과정으로, 67%의 환자에서 관찰되었으며, ELI-002에 포함되지 않은 개인화된 종양 신생항원에 대한 반응이 증가한 T 세포가 나타났다. 전반적으로 평가된 52개의 종양 신생항원 중 13개(25%)에서 T 세포 반응이 증가하였다.
ELI-002는 잘 견디며, 안전성 문제는 발견되지 않았고, 용량 제한 독성이나 3등급 이상의 치료 관련 부작용이 관찰되지 않았다. 엘리시오쎄라퓨틱스는 고유의 AMP 플랫폼을 통해 면역 치료제를 직접 림프절에 전달하여 면역 세포를 교육하고 활성화하며 증폭할 수 있는 가능성을 가지고 있다.
ELI-002는 현재 mKRAS 양성 췌장암 환자를 대상으로 진행 중인 무작위 임상 시험에서 연구되고 있으며, ELI-002는 25%의 모든 고형 종양에서 발생하는 가장 일반적인 KRAS 변이를 표적하는 오프 더 셀프 백신 후보이다. 엘리시오쎄라퓨틱스는 향후 mKRAS 양성 폐암 및 기타 mKRAS 양성 암으로 ELI-002의 적응증을 확장할 계획이다.
현재 ELI-002는 1상 AMPLIFY-201 시험에서 고위험 mKRAS 주도 고형 종양 환자를 대상으로 연구되고 있으며, ELI-002 7P 제형은 7개의 가장 일반적인 KRAS 변이에 대한 면역 반응을 제공하도록 설계되었다. 엘리시오쎄라퓨틱스는 ELI-002의 임상 성공을 바탕으로 효과적인 오프 더 셀프 백신을 개발할 계획이다. 현재 엘리시오쎄라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, ELI-002의 임상 데이터는 긍정적인 결과를 보여주고 있다.
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