18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)에 글리코겐 저장병 제1형(GSDIa) 치료를 위한 DTX401 AAV 유전자 치료제의 생물학적 라이센스 신청서(BLA) 제출을 시작했다.
회사는 비임상 및 임상 모듈을 FDA에 제출했으며, 2025년 4분기까지 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 모듈을 포함한 전체 BLA를 완료할 계획이다.
DTX401의 BLA에는 무작위, 위약 대조 제3상 연구에서 발표된 96주 데이터가 포함되어 있으며, 이 연구에서는 환자들이 마지막 방문 시 기준선에 비해 DTX401 그룹에서 -60%, DTX401으로 전환한 위약 그룹에서 -64%의 총 일일 옥수수 전분 감소를 보였음을 입증했다.
또한, CMC 섹션에서 UX111 완전 응답 서한에서 확인된 FDA의 관찰 사항에 대한 업데이트가 포함될 예정이다.
이 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 단어를 사용하여 식별될 수 있다.
미래 예측 진술에는 DTX401의 미래 운영 결과 및 재무 성과, 사업 계획 및 목표, DTX401의 내약성 및 안전성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 승인 지원을 위한 임상 데이터의 적절성에 대한 기대, 마케팅 신청 및 기타 규제 승인에 대한 회사의 의도, BLA 제출 및 DTX401의 잠재적 승인 시기와 성공에 대한 기대, DTX401 환자의 유병률에 대한 기대, 향후 규제 상호작용, FDA와의 관찰 사항 해결 능력에 대한 기대, DTX401로 생성될 가치, DTX401의 향후 임상 및 규제 개발 등이 포함된다.
이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, DTX401의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상한 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는 제3자 파트너에 대한 의존과 관련된 위험, 회사의 제조 시설 운영 경험 부족, 회사 및 제3자 제조업체가 규제 요구 사항을 준수할 수 있는 능력, 회사 제품 및 후보 제품에 대한 예상보다 작은 시장 기회, 제조 위험, 치료제나 제품과의 경쟁, 운영 자금을 지원하기 위한 기존 현금, 현금 등가물 및 단기 투자 부족 등이 포함된다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.
이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과와 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2025년 8월 6일 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 분기 보고서(Form 10-Q) 및 이후 SEC에 제출된 정기 보고서를 참조하면 된다.
이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 아래에 서명된 바와 같이 이 보고서를 작성했다.
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