2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 2일, 에디타스메디슨이 주요 개발 후보인 EDIT-401을 지명했다.
EDIT-401은 LDL 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 크게 줄이기 위해 설계된 실험적 의약품이다.
에디타스메디슨의 CEO인 길모어 오닐은 "EDIT-401의 지명은 인 비보 프로그래머블 유전자 편집 분야에서 선도적인 비전을 향한 중요한 이정표"라고 말했다.
EDIT-401은 LDLR 유전자를 직접 편집하여 LDLR 단백질 발현을 증가시키고 LDL-C 수치를 줄이는 방식으로 고지혈증을 치료하도록 설계됐다.
비임상 연구에서 EDIT-401은 비인간 영장류에서 약 90%의 평균 LDL-C 감소를 달성했으며, 이는 단일 용량 투여 후 48시간 이내에 관찰됐다.
또한, EDIT-401은 간에서 LDLR 단백질의 생산을 증가시켰으며, 치료 후 LDLR 단백질 수치가 최소 6배 증가한 것으로 나타났다.이 치료법은 평생 혜택을 제공할 수 있는 일회성 치료로 설계됐다.
에디타스메디슨은 2025년 말까지 추가적인 목표 세포 유형이나 조직을 식별하고 공개할 계획이며, 2026년 중반까지 EDIT-401에 대한 임상 시험 신청서를 제출할 예정이다.
2025년 6월 30일 기준으로 에디타스메디슨은 1억 7,850만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년 2분기까지 운영 비용과 자본 지출 요구를 충당할 수 있을 것으로 예상된다.
에디타스메디슨은 CRISPR 유전자 편집 시스템의 힘을 활용하여 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 의약품을 개발하는 데 집중하고 있다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1650664/000165066425000134/0001650664-25-000134-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
