29일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 2025년 9월 29일 프라더-윌리 증후군(PWS) 치료를 위한 TNX-2900 제품 후보 프로그램을 임상 2상 시험으로 진행할 계획을 발표했다.
TNX-2900은 마그네슘이 강화된 비강 내 옥시토신 제형으로, 수용체 결합을 개선하고 용량 관련 불일치를 줄이기 위해 설계됐다.
이 프로그램은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 승인 시 양도 가능한 우선 심사 바우처를 받을 수 있는 자격이 주어진다.회사는 TNX-2900의 임상 시험을 위한 신약 신청(IND)을 FDA로부터 승인받았다.
회사의 CEO인 세스 레더먼(Seth Lederman) 박사는 "PWS는 새로운 약물의 필요성이 있는 질환으로, TNX-2900을 임상 2상 시험으로 진행하게 되어 기쁘다"고 밝혔다.
그는 "PWS를 가진 아동을 돌보는 가족들은 상당한 도전과 부담을 안고 있으며, 이 중 하나는 지속적인 음식 탐색 행동을 유발하는 과식증으로, 이는 지속적인 감독을 필요로 하고 종종 비만 및 심각한 의학적 합병증을 초래한다"고 덧붙였다.평균 수명은 30세 미만으로, PWS 치료는 시급하고 충족되지 않은 필요가 있다.
회사는 PWS를 가진 남녀 참가자(8세에서 17.5세)를 대상으로 TNX-2900의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 설계 연구를 실시할 계획이다.
적격 참가자는 12주 동안 TNX-2900을 세 가지 용량 중 하나 또는 위약을 1:1:1:1 비율로 무작위 배정받아 치료를 받게 된다.
주요 효능 평가 지표는 임상 시험을 위한 검증된 과식증 설문지(HQ-CT)에서의 기준선 변화가 될 것이다.
프라더-윌리 증후군(PWS)은 드문 유전 질환으로, 생명을 위협하는 아동 비만의 주요 원인으로 알려져 있으며, 약 1만에서 3만 출생 중 1명에게 영향을 미친다.
이 질환은 신생아에서 수유 곤란과 근육 긴장 저하로 나타나며, 아동과 청소년에서는 과식증, 행동 문제 및 심각한 비만과 대사 질환이 발생한다.현재의 개입은 지속하기 어렵고 종종 불충분하다.
연구에 따르면 PWS는 포만감과 식사 행동을 조절하는 신경펩타이드인 옥시토신의 기능적 결핍과 관련이 있다.옥시토신 치료는 PWS의 여러 주요 특징을 해결하는 데 도움이 되는 것으로 나타났다.
TNX-2900은 마그네슘을 포함하여 옥시토신 수용체 결합 및 신호 전달을 더욱 향상시키기 위해 설계됐으며, 일관되고 선택적인 수용체 활성화를 제공하는 것을 목표로 한다.회사는 TNX-2900의 임상 2상 시험을 2026년에 시작할 예정이다.
현재 회사의 재무 상태는 안정적이며, FDA의 승인을 통해 시장 진입 가능성이 높아지고 있다.
또한, TNX-2900의 성공적인 개발은 PWS 환자들에게 중요한 혜택을 제공할 것으로 기대된다.
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