9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 9일, 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 스페인 세비야에서 열린 제32회 유럽 유전자 및 세포 치료 학회(ESGCT)에서 LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 유의미하게 감소시키기 위한 실험적이고 잠재적으로 최상의 일회성 치료제인 EDIT-401의 생체 내 전임상 개념 증명 데이터를 발표했다.
회사는 LDL 수용체(LDLR)의 상향 조절을 통해 LDL-C의 강력하고 지속적인 감소를 보여주는 전임상 연구 결과를 공유했다.주요 EDIT-401 데이터는 다음과 같다.
• 강력한 효능 데이터: 비인간 영장류에서 단일 용량의 EDIT-401 투여 후 48시간 이내에 90% 이상의 LDL-C 감소를 달성했으며, 높은 기초 LDL-C와 감소된 LDLR 기능을 가진 쥐에서 90% 이상의 LDL-C 감소를 보였다.
• 최적화된 치료 전략: CRISPR/Cas9 뉴클레아제와 이중 가이드 RNA를 이용한 지질 나노입자(LNP) 전달 방식으로 3' UTR의 부정적 조절 요소를 방해하여 mRNA 안정성을 증가시켜 강력한 LDLR 상향 조절을 가능하게 했다. 비인간 영장류 간에서 LDLR 단백질의 평균 6배 이상의 증가를 달성했으며, LDLR 대립유전자의 기능적 편집 수준은 중간 정도만 필요했다.• 지속적인 효과: 쥐 모델에서 3개월 연구 동안 LDL-C 감소를 유지했다.
"오늘 발표된 생체 내 개념 증명 데이터는 우리의 차별화된 상향 조절 전략이 미칠 잠재적 영향을 강화한다. 비인간 영장류 전임상 연구에서 EDIT-401은 90% 이상의 평균 LDL-C 감소를 달성하며 강력한 효능 데이터를 보여주었다. 이러한 데이터는 EDIT-401이 높은 LDL 콜레스테롤을 가진 사람들의 결과를 유의미하게 개선할 수 있는 새로운 치료 접근법임을 확신하게 한다"라고 에디타스메디슨의 부사장 겸 최고 과학 책임자인 린다 C. 벌클리 박사가 말했다.
초록은 ESGCT 웹사이트에 등록된 참가자들에게 제공된다. 발표는 회사 웹사이트의 '포스터 및 발표' 섹션에 게시될 예정이며, 행사 후에도 접근 가능하다.구두 발표 세부사항:
• 제목: 비인간 영장류와 쥐에서 LDLR을 기능적으로 상향 조절하는 변혁적인 LDL 콜레스테롤 저하 생체 내 CRISPR 유전자 편집 의약품
• 세션 날짜 및 시간: 2025년 10월 9일 목요일, 오후 5시 CEST / 오전 11시 ET• 세션 제목: 9A: 유전자 편집 II, Ex Vivo 응용• 장소: 병렬 A• 발표자: 린다 벌클리 박사, 부사장 겸 최고 과학 책임자, 에디타스메디슨• 최종 초록 번호: OR069
에디타스메디슨은 CRISPR/Cas12a 및 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템의 힘과 잠재력을 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 변혁적인 생체 내 의약품의 강력한 파이프라인으로 전환하는 데 집중하는 선도적인 유전자 편집 회사이다. 에디타스메디슨은 Broad Institute의 Cas12a 특허와 Broad Institute 및 하버드 대학교의 Cas9 특허를 인간 의약품에 대해 독점적으로 라이센스 보유하고 있다.
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