23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 23일, 젠프렉스는 연구 협력자들이 2025 AACR-NCI-EROTC 국제 분자 표적 및 암 치료 회의에서 긍정적인 전임상 데이터를 발표할 것이라고 보도자료를 통해 발표했다.
이 회의는 2025년 10월 22일부터 26일까지 보스턴의 하인스 컨벤션 센터에서 개최된다.
협력자들은 젠프렉스의 주요 약물 후보인 Reqorsa® 유전자 치료제(쿼라투수젠 오젤플라스미드)의 ALK-EML4 양성 비소세포 폐암(NSCLC) 치료에 대한 긍정적인 전임상 데이터를 발표할 예정이다.
발표 데이터에 따르면, 연구자들은 여러 ALK+ 세포주와 환자 유래 오르가노이드(PDO)에서 쿼라투수젠 오젤플라스미드(QO) 노출 전후의 종양 억제 후보 유전자 2(TUSC2) 발현을 평가했다.
연구 결과, QO는 ALK+ 세포주와 PDO에서 TUSC2의 과발현을 유도하여 세포의 카스파제 3/7 활성을 증가시키고, 세포의 프로-아폽토틱 마커의 단백질 발현을 증가시키며, 세포의 집락 형성 능력을 감소시키고, DNA 파편화를 증가시켜 아폽토시스를 유도하는 것으로 나타났다.
또한, 초록에서는 연구자들이 ALK 억제제인 알렉티닙에 내성을 가진 ALK+ NSCLC 세포주에서 강력한 프로-아폽토틱 반응을 관찰했으며, QO와 알렉티닙을 병용 치료했을 때 세포 생존율이 감소했다.
QO와 알렉티닙의 병용 작용을 더 잘 이해하기 위해, 연구자들은 NCI-H2228 ALK+ 세포를 면역 결핍 쥐에 피하 주사하였고, 종양이 약 100mm3로 성장했을 때 쥐를 4개 그룹으로 무작위 배정했다.
그룹 1은 차량 대조군으로 치료받았고, 그룹 2는 QO(25ug/쥐, 정맥 주사, 3일마다), 그룹 3은 알렉티닙(0.5mg/kg/쥐, 경구 투여, 매일), 그룹 4는 QO와 알렉티닙을 동일한 농도와 빈도로 병용 치료받았다.
연구 결과, 알렉티닙은 종양을 60% 축소시켰으나, QO 단독(그룹 2) 및 알렉티닙과 병용(그룹 4) 치료는 종양을 79% 축소시켰다.
이 발견은 QO가 알렉티닙보다 23% 개선된 결과를 보여주었으며, 연구자들은 QO가 진행된 질병을 가진 환자에게 이상적인 동반 약물이거나 알렉티닙을 견딜 수 없는 환자에 대한 치료제가 될 수 있다고 가설을 제시했다.
연구자들은 또한 쥐의 생존을 모니터링하고 있으며, 치료 종료 2주 후 기록된 종양 측정 결과, 단일 약물 치료를 받은 쥐의 종양이 QO와 알렉티닙 병용 치료를 받은 쥐의 종양보다 더 빠르게 재성장하고 있음을 강조하고 있다.
종합적으로, 초록에서는 QO가 ALK+ NSCLC에서 TUSC2의 과발현을 매개하여 성장과 증식을 감소시키는 효과가 있으며, 이는 ALK-EML4 양성 전이성 NSCLC에 대한 REQORSA의 잠재적 임상 시험을 위한 길을 열어줄 것이라고 언급하고 있다.
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