3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 새렙타테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.
새렙타는 초희귀 질환 PMO 치료제인 AMONDYS 45와 VYONDYS 53에 대한 확인 연구인 ESSENCE의 완료를 발표했다. ESSENCE 연구는 주요 목표에서 통계적 유의성을 달성하지 못했지만, 96주에서 치료를 선호하는 긍정적이고 고무적인 경향을 나타냈다. COVID-19 팬데믹의 영향을 받은 연구 결과는 COVID-19의 영향을 받지 않은 데이터를 제외할 경우, 주요 목표에서 의미 있는 치료 효과가 나타났다.ESSENCE 연구는 AMONDYS 45와 VYONDYS 53의 안전성 프로필을 지지했다.
회사는 ESSENCE 연구 결과의 긍정적인 위험-이익을 바탕으로 FDA와 전통적인 승인 경로에 대해 논의할 회의를 계획하고 있다. 2025년 3분기 순 제품 수익은 3억 7천만 달러로, PMO에서 2억 3천 850만 달러, ELEVIDYS에서 1억 3천 150만 달러가 포함된다. 부분 재융자와 비용 구조 조정 이니셔티브가 전체 재무 상태를 강화했다. ELEVIDYS의 라벨링 논의가 진행 중이며 곧 마무리될 예정이다.
2025년 3분기 ESSENCE의 주요 결과는 치료가 위약에 비해 수치적으로 유리한 경향을 보였으나, 96주에서의 4단계 상승 속도에서 관찰된 차이는 통계적 유의성을 달성하지 못했다(P=0.309). ESSENCE 연구는 COVID-19 팬데믹이 연구에 영향을 미쳤으며, COVID-19의 영향을 받지 않은 참가자(n=57)의 데이터를 제외한 분석에서 비COVID-19 영향을 받은 치료 참가자와 위약 간의 4단계 상승 속도에서 질병 진행이 30% 감소(LSM 0.11 steps/second, P=0.09)한 것으로 나타났다.
ESSENCE 연구에서 새로운 안전 신호는 발견되지 않았으며, 이는 수년간의 엑손 스키핑 치료에서 관찰된 유리하고 안정적인 안전 프로필을 강화했다. 부작용은 대부분 경미한(88%) 또는 중간(10.3%)으로 치료군과 위약군 간에 유사했다. 가장 흔한 치료 유발 부작용(≥10%)은 구토, 비인두염, 발열, 두통, 기침, 낙상 및 상기도 감염이었다.
새렙타의 PMO 치료제는 10년 이상 1,800명 이상의 적합한 환자에게 사용되었으며, ESSENCE의 결과는 VYONDYS 53과 AMONDYS 45에 대한 가용 증거를 추가했다. 예를 들어, VYONDYS 53 치료는 야간 환기 필요의 7.5년 지연과 관련이 있으며, AMONDYS 45 치료는 폐 기능 저하의 통계적으로 유의미한 지연과 기침 보조 장치 사용까지의 예측 시간에 의미 있는 이점을 제공하는 것으로 나타났다.
PMO 포트폴리오 전반에 걸쳐, 실제 증거는 사망률에 대한 다년간의 이점, 보행 상실까지의 시간 지연 3년 및 4년, 좌심실 박출률(LVEF) 55% 미만에 도달할 위험의 상당한 감소, 응급실 및 기타 병원 방문의 유의미한 감소를 나타낸다. ESSENCE에서 나타난 고무적인 경향, 상당한 실제 증거 및 AMONDYS 45와 VYONDYS 53의 긍정적인 안전 프로필을 바탕으로 새렙타는 FDA와 전통적인 승인으로의 전환 가능성에 대해 논의할 회의를 계획하고 있다.
새렙타는 ESSENCE의 결과를 분석하고 있으며, 실제 증거와 함께 전체 결과를 FDA에 제출할 예정이다. ESSENCE 연구의 완료는 주요 사후 마케팅 요구 사항을 충족할 것으로 예상된다. 또한, ESSENCE의 결과는 향후 의학 회의에서 공유될 예정이며, 의학 저널에 게재될 예정이다.
새렙타의 CEO인 더그 잉그램은 "ESSENCE의 완료로 주요 사후 마케팅 의무를 충족하게 되어 기쁘다. 우리는 ESSENCE 결과와 AMONDYS 45 및 VYONDYS 53에 대한 실제 증거를 FDA와 논의하기를 기대한다"고 말했다. 2025년 3분기 동안의 순 제품 수익은 3억 7천만 달러로, 2024년 같은 기간의 4억 6천 720만 달러에 비해 15% 감소했다.
2025년 9월 30일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 8억 6천 520만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 15억 35만 달러에서 감소했다. 현재 재무 상태는 현금 및 현금성 자산이 8억 6천 520만 달러로, 총 자산은 34억 9천 340만 달러이며, 총 부채는 21억 7천 330만 달러로 나타났다.
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