5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 5일, 디자인테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 3개월 및 9개월 동안의 재무 결과를 발표했다.
디자인테라퓨틱스는 심각한 퇴행성 유전 질환 치료제를 개발하는 임상 단계 생명공학 회사로, GeneTAC® 후보군의 포트폴리오에 대한 진행 상황과 업데이트된 이정표를 발표했다.
디자인테라퓨틱스의 의장 및 CEO인 프라틱 샤 박사는 "3분기는 우리 포트폴리오 전반에 걸쳐 강력한 운영 실행이 있었던 시기"라고 말했다.
이어 "오늘 우리는 DM1 치료를 위한 개발 후보로 DT-818을 공개하게 되어 기쁘다. DM1은 상당한 의료적 필요가 있는 쇠약한 신경근육 질환이다. DT-818은 광범위한 조직 분포, 상당한 스플라이싱 교정 및 변이 DMPK에 대한 선택성을 가지고 있어 최고의 치료 가능성을 가지고 있다고 믿는다"라고 덧붙였다.
디자인테라퓨틱스는 DT-818의 임상 개발을 시작하기 위해 해외에서 규제 승인을 받았으며, 2026년 상반기 호주에서 DM1 환자를 대상으로 한 1상 다투여 시험을 시작할 계획이다. 이 시험은 안전성과 잘못된 스플라이싱의 교정을 평가할 예정이다.
2025년 3분기 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 1,460만 달러였고, 일반 관리(G&A) 비용은 470만 달러였다. 2025년 9월 30일 기준으로 현금 및 유가증권은 2억 6백만 달러에 달했다.
디자인테라퓨틱스는 DM1, 프리드리히 운동실조증(FA), 푹스 내피 각막 이형성증(FECD) 치료를 위한 여러 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 2025년 9월 30일 기준으로 총 자산은 2억 1,177만 달러, 총 부채는 1,205만 달러로 나타났다. 현재 디자인테라퓨틱스는 199,720만 달러의 주주 자본을 보유하고 있다.
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