4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 4일, 드날리테라퓨틱스가 2025 투자자 데이를 개최했고, 이 자리에서 회사의 경영진이 드날리의 개발 프로그램과 향후 이정표에 대한 업데이트를 제공했다.2025 투자자 데이에 관련된 발표 자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.
2025년 12월 4일, 드날리는 2025 투자자 데이에서 개발 파이프라인 전반에 걸친 주요 업데이트를 제공했다.
티비데노푸스 알파(ETV:IDS) — MPS II (헌터 증후군) 티비데노푸스 알파에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)은 미국 식품의약국(FDA)에서 검토 중이며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2026년 4월 5일이다.FDA와의 후기 주기 회의가 완료되었으며, 라벨링 논의가 진행 중이다.
상업적 준비 활동이 진행되고 있으며, 티비데노푸스 알파의 2/3상 COMPASS 연구의 A군(신경병적) 등록은 2025년 12월에 완료될 예정이다.
티비데노푸스 알파는 2019년 1월 헌터 증후군 치료를 위한 희귀 소아 질병 지정(RPDD) 상태를 받았다.
드날리는 FDA와의 대화를 통해 티비데노푸스 알파가 승인 시 희귀 소아 질병 우선 검토 바우처(PRV)를 받을 자격이 있는지에 대해 논의하고 있다.
드날리는 PRV의 판매로 인한 잠재적 미래 수익을 재무 계획에 포함하지 않고 있으며, FDA가 티비데노푸스 알파의 승인을 통해 PRV를 수여할지 여부를 결정할 것이다. DNL126 (ETV:SGSH) — MPS IIIA (산필리포 증후군 A) DNL126의 1/2상 연구는 2026년 완료를 목표로 하고 있으며, 이는 잠재적인 가속 승인 경로와 2027년 말 상업 출시를 지원한다.드날리는 2026 WORLD 심포지엄에서 초기 1/2상 데이터를 발표할 계획이다.
3상 계획이 진행 중이다. TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) — 전두측두치매 (GRN 변이) TAK-594/DNL593의 1/2상 연구가 진행 중이며, B군의 스크리닝이 종료되었다.
초기 FTD-GRN 환자 데이터는 2026년에 예상된다. DNL952 (ETV:GAA) — 폼페병 DNL952의 1상 연구에 대한 조사 신약 신청(IND)은 임상 보류 상태에 있다.
FDA는 낮은 시작 용량, 수정된 포함 기준, 특정 안전 모니터링 약속 및 중단 규칙을 포함하는 프로토콜 수정을 요청했다.
이러한 요청은 GAA 마우스 모델에서 관찰된 전임상 과민 반응과 관련이 있으며, 이는 모든 GAA 효소 대체 요법에서 일반적으로 관찰된다.FDA는 추가 비임상 연구를 요청하지 않았다.
드날리는 FDA에 대한 응답을 제출했으며, FDA의 피드백을 기다리며 1상 연구 시작에 최소한의 지연을 예상하고 있다.
DNL952에 대한 글로벌 개발 전략의 일환으로, 드날리는 2026년 상반기에 유럽에 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다. DNL628 (OTV:MAPT) — 알츠하이머병 DNL628에 대한 CTA가 제출되었으며, 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 1b상 연구가 2026년 상반기에 시작될 예정이다. DNL921 (ATV:Abeta) — 알츠하이머병 DNL921에 대한 규제 제출이 2026년 상반기로 계획되어 있으며, 임상 연구를 시작할 예정이다.
LRRK2 관련 파킨슨병 환자를 대상으로 한 BEACON 연구는 계속해서 등록 중이다. Eclitasertib (SAR443122, RIPK1 억제제, 사노피와 파트너십) 궤양성 대장염에 대한 2상 데이터는 2026년 상반기에 예상된다.
개발은 전적으로 사노피가 주도하고 있다. 드날리는 2025년 12월 4일에 개최된 투자자 데이에서 이러한 주요 업데이트를 발표했다.
드날리는 현재 두 가지 주요 제품의 상업적 출시를 통해 10억 달러 이상의 시장 기회를 포착할 준비가 되어 있으며, 이는 ETV 프랜차이즈의 상업적 기반을 마련하고 차세대 효소 대체 요법에서의 리더십을 확립하는 데 기여할 것이다.드날리는 또한 효율적인 자본 배분과 실행을 통해 장기적인 가치 창출을 목표로 하고 있다.
현재 드날리의 재무 상태는 2025년 3분기 기준으로 현금 및 투자금이 873백만 달러에 달하며, 새로운 로열티 금융이 275백만 달러에 이를 것으로 예상된다.
드날리는 티비데노푸스 알파와 DNL126의 성공적인 출시를 위해 전략적으로 자본을 투자하고 있으며, 파트너십을 통해 자본의 다양성을 유지하고 있다.
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