11일 미국 증권거래위원회에 따르면 리듬파마슈티컬스가 2025년 12월 11일 프라더-윌리 증후군(PWS) 환자를 대상으로 한 세트멜라노타이드의 탐색적 2상 시험에서 긍정적인 초기 결과를 발표했다.
이 발표는 회사의 웹사이트에서 확인할 수 있으며, 보도자료와 발표 자료는 각각 현재 보고서의 부록 99.1 및 99.2로 제공된다.
리듬파마슈티컬스는 18명의 PWS 환자를 등록했으며, 이들은 6세에서 65세 사이로, BMI가 30 kg/m2 이상인 경우 또는 18세 미만의 경우 성별 및 나이에 따라 95번째 백분위수 이상인 경우로 정의된다.52주간의 시험이 진행 중이다.
세트멜라노타이드 치료는 PWS 환자에서 3개월(n=8) 및 6개월(n=5) 시점에서 BMI 및 과식 감소의 잠재적 치료 효과를 보여주었다.2025년 11월 14일 기준으로 한 초기 결과의 주요 내용은 다음과 같다.
8명의 환자 중 6명이 3개월 시점에서 BMI 감소를 달성했으며, 5명의 환자 중 3명이 6개월 시점에서 BMI 감소를 달성했다.이 중 2명은 3개월 시점보다 더 깊은 감소를 보였고, 1명은 변화가 없었다.
7명의 평가 가능한 환자 중 6명이 3개월 시점에서 과식 질문지(HQ-CT) 점수에서 의미 있는 감소를 보였으며, 1명의 환자는 평가 불가능했다.
등록된 18명 중 17명이 현재 세트멜라노타이드 치료를 받고 있으며, 안전성과 내약성 결과는 세트멜라노타이드의 잘 확립된 임상 프로필과 일치했다.
리듬파마슈티컬스의 CEO인 데이비드 미커 박사는 이러한 초기 결과에 고무되어 세트멜라노타이드를 PWS에 대한 등록 3상 시험으로 진행할 수 있는 자신감을 얻었다고 밝혔다.
또한, 리듬파마슈티컬스는 PWS 환자를 대상으로 MC4R 작용제 RM-718의 1상 시험의 D파트를 시작했으며, 최대 20명의 환자를 등록할 예정이다.이 연구의 첫 환자는 2025년 12월에 스크리닝을 받을 것으로 예상된다.
리듬파마슈티컬스는 2026년 상반기에 추가 데이터를 기대하고 있으며, PWS 환자 집단을 위한 MC4R 작용제의 잠재력을 탐색하는 데 전념하고 있다.
이 회사는 2025년 12월 11일 오전 8시에 이 업데이트에 대한 라이브 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
이 시험은 단일 사이트에서 진행되는 개방형 2상 연구로, 세트멜라노타이드의 안전성과 내약성을 평가하고 있으며, 주요 2차 목표는 체중, 과식, 행동 및 약물 동태를 평가하는 것이다.PWS는 드문 유전 질환으로, 지속적인 배고픔을 느끼는 것이 주요 특징이다.현재 PWS에 대한 효과적인 치료 옵션은 제한적이다.
리듬파마슈티컬스는 세트멜라노타이드가 PWS 환자에게 제공할 수 있는 잠재적 이점에 대해 기대하고 있으며, 이 약물은 미국 식품의약국(FDA)에서 승인된 바 있다.
현재 리듬파마슈티컬스는 세트멜라노타이드의 3상 등록 시험을 준비하고 있으며, 2026년 상반기에 6개월 데이터를 발표할 예정이다.또한, RM-718의 1상 시험을 통해 PWS 환자에 대한 추가 연구를 진행할 계획이다.
현재 리듬파마슈티컬스의 재무 상태는 안정적이며, 향후 연구 개발에 대한 기대감이 높아지고 있다.
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