7일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스의 파트너인 GSK가 2026년 1월 7일, 만성 B형 간염 치료를 위한 조사적 항센스 올리고뉴클레오타이드인 bepirovirsen의 안전성과 효능을 평가하는 두 개의 주요 3상 연구인 B-Well 1과 B-Well 2에서 긍정적인 결과를 발표했다.이 연구는 29개국에서 1,800명 이상의 환자를 포함하여 진행되었다.
GSK는 아이오니스로부터 bepirovirsen의 라이센스를 취득하였으며, 두 회사는 이 약물의 개발에 협력하고 있다.
만성 B형 간염(CHB)은 전 세계적으로 2억 5천만 명 이상에게 영향을 미치며, 간암의 주요 원인으로 알려져 있다.
현재의 표준 치료인 뉴클레오타이드 유사체는 종종 평생 치료가 필요하며, 기능적 치료율은 일반적으로 1%에 불과하다.
CHB의 기능적 치료란, 치료 후 최소 24주 동안 혈액에서 B형 간염 표면 항원(HBsAg)과 B형 간염 바이러스 DNA가 검출되지 않는 상태를 의미한다.
B-Well 연구는 주요 목표를 달성하였으며, bepirovirsen은 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 기능적 치료율을 나타냈다.
bepirovirsen과 표준 치료를 병행한 경우 기능적 치료율이 표준 치료 단독보다 유의미하게 높았다.
연구 결과는 모든 순위 기준에서 통계적으로 유의미했으며, 기초 HBsAg 수치가 1,000 IU/ml 이하인 환자에서 더욱 큰 효과가 나타났다.연구에서 보고된 것과 일치하는 안전성과 내약성 프로필을 보여주었다.
아이오니스의 CEO인 Brett P. Monia 박사는 "CHB는 현재 승인된 치료법이 없어 의미 있는 기능적 치료를 달성할 수 없는 가장 일반적이고 지속적인 바이러스 감염 중 하나이다. bepirovirsen은 B형 간염 바이러스의 복제를 줄이고, B형 간염 표면 항원을 억제하며, 면역 체계를 자극하여 CHB를 효과적으로 치료할 수 있는 독특한 위치에 있다"고 말했다.
연구의 전체 결과는 향후 과학 학회에서 발표될 예정이며, 동료 검토 저널에 게재되고, 전 세계 보건 당국에 대한 규제 제출을 지원하는 데 사용될 것이다.
승인될 경우, bepirovirsen은 CHB에 대한 최초의 6개월 치료 옵션이 될 가능성이 있으며, 향후 순차적 치료 전략의 기반이 될 수 있다.
bepirovirsen은 미국 FDA로부터 신속 승인(Fast Track) 지정을 받았으며, 중국에서는 혁신 치료(Breakthrough Therapy) 지정을, 일본에서는 SENKU 지정을 받았다.
GSK는 2019년에 아이오니스와의 협력 개발 및 라이센스 계약에 따라 bepirovirsen의 라이센스를 취득하였다.
계약 조건에 따라 아이오니스는 선불금, 라이센스 수수료 및 개발 이정표 지급을 받았으며, 추가로 1억 5천만 달러의 규제 및 판매 이정표 지급과 bepirovirsen의 순매출에 대해 10-12%의 단계적 로열티를 받을 수 있다.
B-Well 1과 B-Well 2는 29개국에서 실시된 글로벌 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험으로, 만성 B형 간염 환자에서 효능, 안전성, 약물 동태 및 기능적 치료의 지속성을 평가하였다.
주요 목표는 기초 HBsAg 수치가 3,000 IU/ml 이하인 환자에서 기능적 치료를 달성한 참가자의 비율을 평가하였다.
기능적 치료는 HBsAg 손실과 치료 후 최소 24주 동안 HBV DNA가 검출되지 않는 것으로 정의된다.
만성 B형 간염은 급성 및 만성 간 질환을 유발할 수 있는 바이러스 감염으로, 면역 체계가 바이러스를 제거하지 못할 경우 발생하며, 전 세계적으로 2억 5천만 명 이상에게 영향을 미친다.
이 질병은 매년 약 110만 명의 사망을 초래하며, 전 세계 간암 사례의 약 56%를 차지한다.
많은 환자들은 바이러스 억제를 위해 평생 항바이러스 치료가 필요하며, 기능적 치료는 질병 관리의 중요한 목표가 된다.
bepirovirsen은 만성 질환을 유발할 수 있는 B형 간염 바이러스의 유전적 구성 요소(RNA)를 인식하고 파괴하도록 설계된 조사적 항센스 올리고뉴클레오타이드이다.
이 약물은 체내에서 바이러스 DNA의 복제를 억제하고, 혈액 내 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 수치를 억제하며, 면역 체계를 자극하여 지속적이고 내구성 있는 반응의 가능성을 높인다.
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