24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 24일, 팔벨라 테라퓨틱스는 미세낭성 림프관 기형 치료를 위한 QTORIN™ 3.9% 라파마이신 무수 젤의 3상 SELVA 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.
이 연구는 미세낭성 림프관 기형 조사자 글로벌 평가(mLM-IGA)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었으며(평균 변화 +2.13; p<0.001), 사전 지정된 주요 2차 목표에서도 통계적 유의성을 달성했다(p<0.001). 연구에 참여한 6세 이상의 참가자 중 95%가 24주 차에 mLM-IGA에서 개선을 보였고, 86%는 '매우 개선됨'(+2) 또는 '아주 많이 개선됨'(+3)으로 평가되었다.
QTORIN™ 라파마이신은 잘 견뎌졌으며, 약물 관련 심각한 부작용은 보고되지 않았고, 모든 참가자의 전신 라파마이신 수치는 모든 시점에서 2ng/mL 이하로 유지되었다.
24주 차에 효능 평가 기간을 완료한 참가자 중 98%가 지속적인 치료 연장 기간 동안 QTORIN™ 라파마이신을 계속 받기로 선택했다.팔벨라는 2026년 하반기에 FDA에 신약 신청(NDA)을 제출할 계획이다.
QTORIN™ 라파마이신은 미국 내 30,000명 이상의 미세낭성 림프관 기형 환자들을 위한 최초의 FDA 승인 치료제가 될 가능성이 있다.회사는 오늘 오전 8시(동부 표준시)에 웹캐스트 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
팔벨라 테라퓨틱스는 심각하고 희귀한 피부 질환 및 혈관 기형을 치료하기 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화하는 데 집중하는 임상 단계의 생물 제약 회사이다.
SELVA 연구는 3세 이상의 미세낭성 림프관 기형 환자를 대상으로 하는 3상 단일군, 기준선 대조 임상 시험으로, 51명의 참가자가 등록되었고, 50명이 치료를 시작했다.이 연구는 40명의 참가자를 모집하기 위해 설계되었으나 목표 모집 인원을 초과했다.SELVA의 주요 효능 결과는 다음과 같다.
mLM-IGA의 주요 목표는 질병 중증도의 변화를 측정하는 7점 임상 평가 척도로, '매우 나쁨'(-3)에서 '매우 개선됨'(+3)까지의 범위를 가진다.
24주 차에 ITT 집단(n=49)에서 QTORIN™ 라파마이신은 평균 2.13점 개선을 보여주었고, 연구의 주요 목표를 충족했다(p<0.001). 6세 이상의 참가자 중 95%가 최소 1점 개선을 보였고, 86%는 '매우 개선됨'(+2) 또는 '아주 많이 개선됨'(+3)으로 평가되었다.
3세에서 5세 사이의 집단에서는 한 참가자가 등록되었고, 24주 차에 '아주 많이 개선됨'(+3)으로 평가되었다.
주요 2차 목표인 맹검 mLM 다. 구성 정적 척도(mLM-MCSS)는 평균 3.36점 개선되었다(p<0.001). 팔벨라의 CEO인 웨스 카우피넨은 SELVA 연구의 긍정적인 주요 결과가 미세낭성 림프관 기형 환자들에게 중요한 이정표가 될 것이라고 말했다.
QTORIN™ 라파마이신은 FDA로부터 미세낭성 림프관 기형 치료를 위한 혁신 치료제, 고아약, 신속 심사 지정을 받았다.팔벨라는 SELVA 연구의 상세 결과를 향후 의료 회의에서 발표할 계획이다.
현재 미국 내 30,000명 이상의 미세낭성 림프관 기형 환자들에게 FDA 승인 치료제가 없다.
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