- CMT 1A형 환자 대상 용량제한독성 0건 기록 및 신경병 척도 개선 확인
임상 1b상의 일차 목적은 EN001 반복 투여에 따른 안전성과 내약성을 확인하고 최대내약용량 및 임상 2상 권장용량을 결정하는 것이다. 시험 결과 두 개 코호트 모두에서 용량제한독성(DLT)은 단 한 건도 발생하지 않은 것으로 나타났다.
안전성 측면에서 중대한 이상사례나 임상시험용 의약품 투여 중단과 관련된 약물이상반응은 발생하지 않았다. 코호트 2에서 두통과 구역 등 일부 이상사례가 보고되었으나 이는 정맥 투여에 따른 예측 가능한 범주 내의 증상으로 확인됐다.
유효성 평가에서는 CMT 신경병척도(CMTNSv2)의 점수 변화가 두드러졌다. 코호트 1의 경우 베이스라인 대비 24주 시점에서 평균 9.3점이 감소하며 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였다. 이는 환자의 신경 장애 정도가 완화되었음을 의미한다.
코호트 2에서도 CMTNSv2 점수가 평균 3.7점 감소하는 등 전반적인 개선 경향이 확인됐다. 또한 신경전도검사를 통한 운동신경전도속도와 복합근육활동전위 등 주요 지표에서도 두 코호트 모두 수치가 증가하는 긍정적인 결과가 관찰됐다.
삶의 질 평가인 SF-36v2 점수에서도 개선이 확인됐다. 코호트 1에서는 신체적 요인과 정신적 요인 점수가 각각 약 2.560점과 3.987점 상승했다. 코호트 2에서도 신체적 요인 점수가 약 5.587점 개선되며 환자의 주관적 상태가 호전됐다.
이엔셀은 이번 임상 1b상 결과를 바탕으로 향후 제2a상 임상시험을 진행할 계획이다. 회사 측은 이번 공시 내용이 향후 보도자료 및 기업설명회 자료, 학회 발표 자료 등으로 사용될 예정이라고 덧붙였다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
