30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 30일, 펩젠은 진행 중인 Phase 2 FREEDOM2-DM1 연구의 5 mg/kg 용량 코호트에서 긍정적인 임상 데이터를 발표했다. 이 연구는 근긴장성 근육병증 1형(DM1) 환자를 대상으로 하며, PGN-EDODM1의 안전성과 효능을 평가하고 있다.
연구 결과에 따르면, PGN-EDODM1은 일반적으로 잘 견디며 모든 부작용이 경미하거나 중간 정도로 나타났고, 심각한 부작용은 보고되지 않았다. PGN-EDODM1을 투여받은 환자(n=6)는 평균 7.3%의 스플라이싱 교정을 보였으며, 위약군(n=2)은 6.8%의 결과를 보였다. 한 환자를 제외한 경우, 치료군은 평균 22.9%의 스플라이싱 교정을 나타냈다.또한, PGN-EDODM1을 투여받은 그룹에서 vHOT에서 긍정적인 경향이 관찰되었다.
회사는 2026년 하반기에 10 mg/kg 용량 코호트의 임상 데이터를 보고할 예정이며, 운영 자금은 2027년 하반기까지 지속될 것으로 예상하고 있다. 오늘 오후 4시 30분(동부 표준시)에 예정된 컨퍼런스 콜에서 추가적인 정보가 제공될 예정이다.
FREEDOM2 연구는 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험으로, 캐나다, 영국, 뉴질랜드, 호주 및 한국에서 진행되고 있다. 5 mg/kg 코호트에는 8명의 환자가 등록되었으며, PGN-EDODM1 또는 위약을 12주 동안 4주 간격으로 투여받았다. 주요 평가 지표에는 안전성, 스플라이싱 교정 및 기능적 결과가 포함된다. 데이터 마감일은 2026년 3월 4일이다.
PGN-EDODM1은 DMPK 전사체의 병리학적 CUG 반복 확장을 선택적으로 결합하여 RNA 스플라이싱 단백질인 MBNL1을 해방시키고, 정상적인 스플라이싱 기능을 회복하는 방식으로 작용한다. FDA는 PGN-EDODM1에 대해 고아약 및 신속 심사 지정을 부여했다.
펩젠은 현재 10 mg/kg MAD 코호트를 활성적으로 투여하고 있으며, FREEDOM-OLE에 12명의 환자가 등록되어 있다. 이 연구의 결과는 2026년 하반기에 발표될 예정이다. 현재 펩젠의 재무 상태는 안정적이며, 2027년 하반기까지 운영 자금을 확보할 것으로 보인다.
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