13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 10일, 레플리뮨 그룹은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 RP1(부솔리모겐 오데르파벡)과 니볼루맙의 병용요법에 대한 생물학적 허가 신청(BLA)에 대한 두 번째 완전 응답 서신(CRL)을 수령했다.
레플리뮨은 FDA가 혁신 치료제 지정을 수여한 데이터 세트가 이 유망한 약물이 진행성 암 환자에게 제공될 수 있도록 충분하다고 발표했다.
IGNYTE 임상 시험에서, 항-PD-1 기반 요법에서 확인된 진행이 있는 환자들이 RP1과 니볼루맙을 병용했을 때 34%의 반응률과 24.8개월의 중앙 지속 기간을 보였으며, 안전성 프로필도 긍정적이었다.
레플리뮨의 CEO인 수실 파텔 박사는 "FDA가 강력한 효능과 긍정적인 안전성 프로필을 뒷받침하는 데이터에도 불구하고 환자들의 요구를 충족하기 위해 규제 유연성을 발휘하지 않은 것은 매우 실망스럽다"고 말했다. 매년 약 8,500명의 미국인이 진행성 흑색종으로 사망한다. 이 나라의 최고의 흑색종 전문가들이 RP1 데이터를 지지했다. 환자와 보호자들은 긴급성을 호소했지만, 모든 것은 일관되지 않은 소통과 단편적이고 느린 규제 과정으로 이어져 미국의 혁신을 위험에 빠뜨리고 있다.
CRL을 통해 회사는 재제출을 위해 다. 검토 팀이 임명되었고, 이전 팀과의 상호작용이 없었다. 이전 검토 팀의 한 고위 관계자는 "BLA 임상 팀은 신청자가 RP1과 니볼루맙의 효과 기여에 대한 충분한 증거를 제공했다고 생각했지만, 리더십은 동의하지 않았다"고 공개적으로 언급했다. 새로운 팀은 검토 과정에서 회사와 만남을 가지지 않았다.
CRL에서 FDA는 2025년 9월 Type A 회의에서 표현한 입장과 모순되는 점을 보였다. 예를 들어, IGNYTE의 환자 집단의 이질성에 대한 우려를 제기하지 않았고, 확인 연구에서 환자들을 항-PD-1만 있는 팔로 무작위 배정하는 것이 불가능하다고 인정했다. 또한, FDA의 제안에 따라 회사는 IGNYTE-3에서 기여 요소를 지원하는 설명 분석 제안을 제출했으며, RP1과 니볼루맙의 중앙 무진행 생존 기간이 30.6개월인 반면, 이전 PD-1 기반 요법에서는 4.4개월이었다고 밝혔다.
FDA는 종양 평가 방법론과 관련된 여러 가지 문제를 제기했으며, IGNYTE에서의 반응은 수정 없이 RECIST 1.1을 사용하여 평가되었다. 회사는 주사된 병변과 비주사된 병변 간의 반응률에 실질적인 차이가 없음을 보여주는 상세한 분석을 제공했으며, 생검 및 수술 개입이 종양 반응에 영향을 미치지 않았음을 입증하는 포괄적인 분석도 제공했다.
원래 BLA 제출 이전에 표준 규제 회의가 실시되어 시험 설계, 환자 집단 및 BLA 패키지 요구 사항에 대해 논의되었다. 무작위 대조 시험이 선호되었지만, FDA는 2021년 3월 Type B 회의에서 데이터가 충분히 설득력이 있다고 제안했다. 단일 팔 시험이 가속 승인 고려에 수용 가능할 수 있다고 밝혔다. 이후 사전 BLA 회의에서 FDA는 "우리는 이전 항-PD-1 기반 요법으로 치료받던 진행성 흑색종 환자(n=140) 집단의 데이터에 기반하여 BLA를 제출하는 것에 반대하지 않는다"고 말했다.회사는 이후 BLA를 제출하였고, 이는 혁신 치료제 지정과 우선 검토를 받았다.FDA의 피드백에 따라 회사는 가속 승인을 위한 확인 연구가 진행 중이어야 한다.규제 요건을 충족하기 위해 자원 집약적인 글로벌 3상 시험인 IGNYTE-3를 시작했다.
RP1(부솔리모겐 오데르파벡)은 레플리뮨의 주요 제품 후보로, 종양 세포 사멸의 면역원성과 전신 항종양 면역 반응을 활성화하기 위해 융합 단백질(GALV-GP R-)과 GM-CSF로 유전자 조작된 단일 감염성 헤르페스 바이러스의 독점 균주에 기반하고 있다. 레플리뮨 그룹은 2015년에 설립되어 혁신적인 온콜리틱 면역 요법의 개발을 선도하는 미션을 가지고 있다.
RPx 플랫폼은 면역원성 세포 사멸을 극대화하고 전신 항종양 면역 반응을 유도하기 위해 설계된 강력한 HSV-1 백본에 기반하고 있다. RPx 플랫폼은 종양의 직접 선택적 바이러스 매개 사멸을 포함하는 지역 활동을 점화하여 종양 유래 항원의 방출과 종양 미세 환경의 변화를 유도하여 강력하고 지속적인 전신 반응을 활성화하는 것을 목표로 한다. RPx 제품 후보는 대부분의 기존 및 실험적 암 치료 방법과 시너지 효과를 낼 것으로 예상되며, 다양한 치료 옵션과 단독 또는 병용하여 개발될 수 있는 다재다능성을 제공한다.
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