22일 미국 증권거래위원회에 따르면 라파엘 홀딩스가 2026년 4월 22일 자사의 자회사인 사이클로 테라퓨틱스가 매사추세츠 공과대학교(MIT)와 독점 라이센스 계약을 체결했다고 발표했다.
이 계약은 미국 특허 제12285440호에 해당하며, 알츠하이머병(AD) 환자 중 ApoE4 유전자 변이를 가진 환자에게 사이클로덱스트린을 사용하는 내용을 포함한다.
이 라이센스는 라파엘의 지적 재산 포트폴리오를 강화하며, Trappsol® Cyclo™의 활용 가능성을 높인다.
ApoE4 유전자 변이는 AD 환자의 50-70%에서 발견되며, 조기 발병의 주요 위험 요소로 여겨진다.
조절되지 않은 콜레스테롤 대사는 ApoE4 유전자 변이를 가진 환자에서 아밀로이드 및 타우 병리와 관련이 있으며, 이는 AD의 진행을 가속화하는 것으로 알려져 있다.
Trappsol® Cyclo™의 작용 메커니즘은 중앙 신경계(CNS) 세포 간의 콜레스테롤 운반을 개선하는 데 직접적인 영향을 미칠 수 있다.
전임상 데이터에 따르면 Trappsol® Cyclo™는 CNS 세포 간의 콜레스테롤 전달을 개선하고, 타우 병리를 줄이며, 쥐의 학습 및 기억력을 향상시킬 수 있다.
라파엘 홀딩스의 CEO인 하워드 조나스는 "MIT로부터 이 독점 라이센스를 확보한 것은 우리 회사에 있어 변혁적인 이정표이며, 알츠하이머병으로 영향을 받는 수백만 환자와 그 가족에게 긍정적인 소식이 될 잠재력이 있다. MIT의 세계적 수준의 기초 연구 결과와 우리의 임상 개발 전문성을 결합함으로써, 우리는 이 파괴적인 질환의 근본 병리를 해결하는 잠재적인 돌파구를 가속화할 수 있는 좋은 위치에 있다"고 말했다.
또한, 라파엘 홀딩스의 COO인 조슈아 파인은 "2026년 3분기에 NPC 치료를 위한 3상 결과가 나올 예정이며, Trappsol® Cyclo™의 여러 질병 영역에서의 잠재력에 대해 기대하고 있다"고 언급했다.
라파엘 홀딩스는 제약 및 의료 기기를 개발하는 임상 및 초기 단계 회사에 대한 지분을 보유한 생명공학 회사이다.
주요 후보 물질인 Trappsol® Cyclo™는 Niemann-Pick Disease Type C1(NPC1)의 잠재적 치료를 위해 임상 시험에서 평가되고 있다.
이 보도 자료의 연락처는 바바라 라이언이며, 이메일은 barbara.ryan@rafaelholdings.com, 전화번호는 203-274-2825이다.
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