4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 4일, 미럼 파머슈티컬스가 주요 목표를 달성했다.
이는 1차 경화성 담관염(PSC) 환자에서 경구용 담즙산 수송체(IBAT) 억제제인 볼릭시바트(volixibat)를 평가하는 VISTAS Phase 2b 연구의 결과다.
VISTAS Phase 2b 연구에는 PSC 환자 158명이 포함되었으며, 이들은 기초에서 가려움증의 심각도에 따라 1차 분석 집단(중등도에서 중증 가려움증; n=111) 또는 2차 분석 집단(경미한 가려움증; n=47)으로 배정되었다.두 집단의 환자들은 볼릭시바트 20mg을 하루 두 번 복용하거나 위약을 투여받았다.연구 프로토콜에 따라, 1차 분석 집단에서 목표가 평가되었다.
VISTAS Phase 2b 연구의 결과는 볼릭시바트가 PSC 환자에서 담즙성 가려움증에 대한 첫 번째 치료제가 될 가능성을 지지한다.
1차 분석 집단에서 볼릭시바트 치료는 가려움증에서 2.72점의 유의미한 개선을 보였으며, 1차 목표에서 위약 대비 1.64점의 차이를 나타냈다(p<0.0001). 이는 성인 가려움증 보고 결과(ItchRO) 척도로 측정된 것으로, 기초에서 치료 마지막 12주 평균까지의 변화를 반영한다.
치료 시작 2주 이내에 가려움증에서 통계적으로 유의미한 개선이 관찰되었으며, 기초에서 경미한 가려움증을 가진 2차 집단에서도 유사한 결과가 나타났다.
VISTAS Phase 2b 연구의 주요 효능 데이터는 기초에서의 변화(1차 분석 집단)로 나타났다.
볼릭시바트의 안전성 프로파일은 일반적으로 IBAT 억제의 알려진 효과와 일치하며, 주로 위장관 부작용과 간 실험실 매개변수의 상승(알라닌 아미노전달효소(ALT) 및 빌리루빈 포함)으로 특징지어진다.
회사는 PSC에 대한 볼릭시바트의 신약 신청(NDA) 사전 회의를 2026년 여름에 미국 식품의약국(FDA)과 예정하고 있으며, 2026년 하반기에 NDA 제출을 계획하고 있다.
VISTAS Phase 2b 연구의 전체 결과는 5월 30일 유럽 간학회에서 발표될 예정이다.
또한, 회사는 2027년 1분기에 PSC에 대한 볼릭시바트의 VANTAGE Phase 2b 연구의 주요 데이터를 기대하고 있다.
기초에서의 변화(1차 분석 집단)는 LS 평균 변화가 성인 가려움증 보고 결과(ItchRO)에서 -2.72(0.240)로 나타났으며, 위약은 -1.08(0.241)로 나타났다. 두 집단 간의 차이는 -1.64로, p-value는 <0.0001로 나타났다.
2점 이상의 성인 가려움증 보고 결과 감소는 볼릭시바트에서 55.6%로 나타났고, 위약은 26.3%로 나타났다.
LS 평균 변화는 sBA에서 -33.7(12.14)로 나타났으며, 위약은 2.1(11.87)로 나타났다. 두 집단 간의 차이는 -35.8로, p-value는 0.0324로 나타났다.
안전성 요약(1차 및 2차 집단)에서는 치료로 인한 부작용이 발생한 참가자는 볼릭시바트에서 72명(93.5%)이었고, 위약에서는 68명(84.0%)이었다. 3등급 이상의 부작용은 볼릭시바트에서 10명(13.0%), 위약에서는 9명(11.1%)이었다. 심각한 부작용은 볼릭시바트에서 8명(10.4%), 위약에서는 5명(6.2%)이었다. 사망에 이르게 한 부작용은 볼릭시바트에서 0명이었고, 위약에서는 1명(1.2%)이었다.
추가 안전성 관찰로는 볼릭시바트 치료를 받은 환자에서 심각한 부작용으로 담관염, 감염(패혈증, 간 농양, 바이러스 감염), 복통, 담관암, 경화성 담관염, 담즙산 경련, 발열, 요통, 시술 관련 췌장염이 포함되었으며, 이들은 모두 관련이 없었다. 위약 환자에서의 심각한 부작용으로는 담관염, 변비, 자발성 세균성 복막염, 간 기능 검사 상승, 반지 골절이 포함되었다.
ALT, 아스파르테이트 아미노전달효소(AST), 알칼리성 인산효소(ALP), 빌리루빈의 상승은 볼릭시바트 치료를 받은 환자에서 위약 치료를 받은 환자보다 더 자주 관찰되었다.5% 이상의 환자에서 발생한 치료로 인한 부작용은 다음과 같다.볼릭시바트 20mg에서 설사는 31명(40.3%), 위약에서는 7명(8.6%)이었다.복통은 볼릭시바트에서 14명(18.2%), 위약에서는 8명(9.9%)이었다.메스꺼움은 볼릭시바트에서 10명(13.0%), 위약에서는 3명(3.7%)이었다.비타민 D 결핍은 볼릭시바트에서 8명(10.4%), 위약에서는 4명(4.9%)이었다.상복부 통증은 볼릭시바트에서 7명(9.1%), 위약에서는 6명(7.4%)이었다.ALT 상승은 볼릭시바트에서 7명(9.1%), 위약에서는 3명(3.7%)이었다.상기도 감염은 볼릭시바트에서 6명(7.8%), 위약에서는 6명(7.4%)이었다.요통은 볼릭시바트에서 5명(6.5%), 위약에서는 2명(2.5%)이었다.피로는 볼릭시바트에서 5명(6.5%), 위약에서는 4명(4.9%)이었다.혈중 빌리루빈 상승은 볼릭시바트에서 4명(5.2%), 위약에서는 3명(3.7%)이었다.황달은 볼릭시바트에서 4명(5.2%), 위약에서는 1명(1.2%)이었다.발열은 볼릭시바트에서 4명(5.2%), 위약에서는 1명(1.2%)이었다.독감은 볼릭시바트에서 3명(3.9%), 위약에서는 5명(6.2%)이었다.
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