14일 미국 증권거래위원회에 따르면 캠프4 테라퓨틱스가 2026년 5월 14일, SYNGAP1 관련 장애 모델에서 CMP-002가 발작 임계값과 심각성을 개선했다고 발표했다.이 데이터는 캠프4 테라퓨틱스의 주요 연구 중 하나인 CMP-002의 효과를 보여준다.
캠프4는 임상 단계의 생물의약품 회사로, 유전자 발현을 조절하여 건강한 단백질 수준을 회복하는 RNA 타겟 치료제를 개발하고 있다.
이번 발표는 2026년 5월 14일 TIDES Oligonucleotide & Peptide Therapeutics 컨퍼런스에서 이루어졌다.
CMP-002의 투여는 SYNGAP1 유전자 결핍 마우스 모델에서 화학적으로 유도된 강직성-간대성 발작의 임계값과 심각성을 통계적으로 유의미하게 개선한 것으로 나타났다.
캠프4의 수석 과학 책임자인 다니엘 타르디프 박사는 "SYNGAP1 관련 장애는 발작을 포함한 다양한 신경학적 증상을 특징으로 하며, 이는 환자와 가족에게 심각한 부담을 준다"고 말했다.
그는 CMP-002가 SYNGAP1 단백질을 건강한 수준으로 회복시킴으로써 이 질병을 정의하는 다양한 증상에 대응할 수 있을 것이라고 덧붙였다.
연구에서는 SYNGAP1 유전자 결핍 마우스가 자발적인 발작을 보이지 않기 때문에, 발작 유도 모델을 사용하여 pentylenetetrazol(PTZ)을 투여했다.PTZ는 GABA 수용체 길항제로, 흥분성 신호를 증가시켜 발작을 유도한다.
연구 결과, CMP-002의 단일 투여가 반복적인 PTZ 투여 후 강직성-간대성 발작의 발병 저항성을 통계적으로 유의미하게 증가시켰고, 발작의 심각성을 통계적으로 유의미하게 감소시켰다.
이 데이터는 CMP-002가 SYNGAP1 단백질을 건강한 수준으로 회복시킴으로써 SYNGAP1 관련 장애의 신경발달 및 발작 표현형을 개선할 수 있음을 시사한다.
캠프4는 2026년 하반기에 SYNGAP1 관련 장애 환자를 대상으로 CMP-002의 1상/2상 임상 시험을 진행할 예정이다.
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