4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 4일, 쿼인 파머슈티컬스(ADR)(NASDAQ: QNRX)(이하 '회사' 또는 '쿼인')는 일본 후생노동성(MHLW)이 QRX003 로션(4%)에 대해 네더턴 증후군 치료를 위한 고아약 지정을 승인했다고 발표했다.
이 발표는 현재 승인된 치료법이 없는 희귀하고 심각한 유전성 피부 질환인 네더턴 증후군을 치료하기 위한 것이다.
MHLW는 일본에서 50,000명 이하의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환을 치료하기 위한 의약품에 고아약 지정을 부여하며, 이는 높은 의료적 필요가 있는 경우에 해당된다.
이 지정은 우선 상담, 상담 및 신청 수수료 감면, 세금 인센티브, 신청의 우선 검토, 승인 시 최대 10년의 시장 독점권 등 특정 개발 인센티브를 제공한다.
MHLW의 고아약 지정은 QRX003이 네더턴 증후군에 대해 받은 글로벌 규제 인정을 추가하는 것으로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고아약 지정, 소아 희귀 질환 지정, 신속 심사 지정을 포함하며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터도 고아약 지정을 받았다.쿼인은 또한 사우디 식품의약국에 혁신 의약품 지정 신청서를 제출했다.
쿼인 파머슈티컬스의 CEO인 마이클 마이어스 박사는 "일본 MHLW로부터 고아약 지정을 받는 것은 QRX003과 네더턴 증후군에 대한 안전하고 효과적인 치료제로서의 잠재력에 중요한 규제 이정표가 된다"고 말했다.
그는 "일본은 QRX003에 있어 전략적으로 중요한 시장이며, 미국 및 서유럽과 함께 자사 제품을 자가 상용화할 계획인 세 개의 핵심 지역 중 하나"라고 덧붙였다.
QRX003 로션(4%)은 현재 네더턴 증후군 환자를 대상으로 한 2상 전신 임상 시험에서 평가되고 있으며, 쿼인의 주요 3상 연구는 2026년 하반기에 시작될 예정이며, 2027년에는 NDA 제출이 예상된다.
쿼인은 QRX003의 승인 경로를 정교화하기 위해 일본의 주요 임상 의사들과 긴밀히 협력하고 있다.
네더턴 증후군은 SPINK5 유전자 변이에 의해 발생하는 희귀 유전성 피부 질환으로, 심각한 피부 장벽 기능 장애, 만성 염증, 감염 및 알레르기 합병증의 위험 증가를 초래한다.
환자들은 종종 광범위한 피부 발적, 비늘, 지속적인 가려움증 및 삶의 질에 심각한 손상을 경험한다.현재 FDA 승인 치료법은 없으며, 치료 옵션은 지지 요법 및 비공식 치료에 한정된다.
쿼인 파머슈티컬스는 희귀 및 고아 질환을 치료하기 위한 치료 제품의 개발 및 상용화에 집중하는 후기 임상 단계의 전문 제약 회사이다.
쿼인의 혁신적인 파이프라인은 네더턴 증후군, 벗겨지는 피부 증후군, 손바닥발바닥 각화증, 두꺼운 손톱증, 고를린 증후군, 결절성 경화증 복합체, 미세 낭성 림프관 기형, 정맥 기형, 혈관 섬유종 등 다양한 희귀 및 고아 질환을 목표로 하는 두 가지 주요 플랫폼 제품인 QRX003 및 QRX009에 집중하고 있다.
쿼인은 환자, 가족, 지역 사회 및 치료 팀의 미충족 의료 요구를 해결하기 위해 최선을 다하고 있다.
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