10일 미국 증권거래위원회에 따르면 라파엘 홀딩스가 2026년 6월 10일, 마지막 환자가 Niemann-Pick Disease Type C 치료를 위한 Trappsol® Cyclo™의 임상 3상 TransportNPC™ 연구에서 최종 96주 연구 방문을 완료했다.
이 연구는 13개국 27개 사이트에서 94명의 환자를 대상으로 진행되었으며, NPC 치료를 위한 임상 연구 중 가장 포괄적이고 통제된 연구로 평가된다.
또한, 0세에서 3세까지의 신생아를 대상으로 한 단일군 하위 연구에 10명의 환자가 등록되었다.주요 연구 집단의 topline 데이터는 2026년 하반기에 발표될 예정이다.
WORLDSymposium 2026에서 발표된 데이터에 따르면, 0세에서 3세 사이의 환자들을 대상으로 한 단일군 하위 연구에서 80%의 환자들이 CGI 점수에서 개선되거나 안정적인 상태를 유지했으며, 연구 약물과 관련된 심각한 부작용은 없었다.
라파엘 홀딩스의 COO인 Joshua Fine은 "이 중요한 임상 3상 TransportNPC™ 시험의 결론에 도달한 것은 환자와 가족, Advocacy 조직, 의사들에게 돌아가는 기념비적인 성과이다. 우리는 NPC에 대한 임상 이해를 발전시키고, 이 치명적인 질병의 경험을 개선하기 위해 노력하고 있다"고 말했다.
또한, Howard Jonas CEO는 "FDA와의 사전 NDA 회의를 완료했으며, NPC의 긴급성과 미충족 수요를 반영한 명확하고 신속한 경로가 있다. 우리는 2026년 하반기에 NDA를 제출할 예정이다"라고 밝혔다.
라파엘 홀딩스는 생명공학 회사로, Trappsol® Cyclo를 포함한 의약품을 개발하고 있으며, 임상 및 초기 단계의 제약 회사에 대한 지분을 보유하고 있다. 이 회사는 또한 임상 단계 및 초기 단계의 제약 개발 회사와 정형외과 중심의 의료 기기 회사에 대한 지분을 보유하고 있다.
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