11일 미국 증권거래위원회에 따르면 C4 테라퓨틱스가 2026년 6월 11일, 다발성 골수종 치료를 위한 차세대 경구 IKZF1/3 분해제인 Cemsidomide의 Phase 1 임상시험 데이터를 유럽혈액학회(EHA) 2026에서 발표했다.
Cemsidomide는 100 µg의 권장 2상 용량(RP2D)에서 53%의 전체 반응률(ORR)을 기록했으며, 완전 반응 및 최소 잔여 질병(MRD) 음성 상태를 포함한다.
Cemsidomide는 안전성 및 내약성 관련으로 최소한의 중단 및 용량 감소가 있었으며, 다발성 골수종 치료에 있어 기초 치료제로 자리 잡을 가능성을 보여준다.
C4 테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 Sagar Lonial 박사는 "다발성 골수종 치료의 발전에도 불구하고, IKZF1/3 분해는 치료 전략의 기초가 된다. 이는 질병의 근본적인 생물학을 다루고 면역 기능을 자극할 수 있는 유일한 접근법이다"라고 말했다.
Lonial 박사는 Cemsidomide의 임상 활동과 안전성 프로필이 재발/내성 다발성 골수종 환자에게 매우 고무적이라고 강조했다.
Cemsidomide의 데이터는 2026년 2월 27일 기준으로 73명의 환자에서 수집되었으며, 이들은 평균 7회의 이전 치료를 받았다.
100 µg의 RP2D에서 Cemsidomide는 53%의 ORR을 달성했으며, 75 µg에서는 40%의 ORR을 기록했다. 모든 용량에서 Cemsidomide는 36%의 ORR을 보였다.
주요 신규 데이터는 다음과 같다. 75 µg 및 100 µg 용량에서 반응이 심화되었다. 100 µg에서 일부 환자는 반응이 심화되었으며, 두 환자는 sCR 및 CR을 달성하여 MRD 음성을 기록했다. 모든 용량에서 내구성 있는 반응이 관찰되었으며, 반응의 중앙 지속 기간은 7.9개월이었다.
Cemsidomide는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 42명의 환자(58%)가 3/4등급의 호중구감소증을 경험했으나 모든 치료 관련 부작용은 관리 가능했다.
C4 테라퓨틱스는 Cemsidomide의 차별화된 프로필을 활용하여 임상 개발 전략을 지속적으로 추진할 예정이다. Cemsidomide는 IKZF1/3의 분해를 통해 다발성 골수종 세포 사멸을 유도하고, T세포를 활성화하여 면역 반응을 촉진하는 기전을 가진 차세대 경구용 MonoDAC® 분해제이다.
C4 테라퓨틱스는 Cemsidomide의 임상 개발을 통해 다발성 골수종 환자들에게 지속적인 혜택을 제공할 수 있기를 기대하고 있다.
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