15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 13일, 리듬 파머슈티컬스는 프라더-윌리 증후군(PWS) 환자를 대상으로 한 세트멜라노타이드의 탐색적 2상 시험에서 6개월 중간 데이터를 발표했다. 이 발표는 시카고에서 열린 내분비학회 연례 회의(ENDO 2026)에서 이루어졌다.
리듬 파머슈티컬스의 CEO인 데이비드 미커 박사는 "PWS 환자와 그 가족은 MC4R 경로 기능 장애로 인해 심각한 과식증과 비만에 직면해 있으며, 효과적인 치료 옵션이 제한적이다. 이번 결과는 MC4R 작용제가 BMI, 과식증 점수, 신체 구성 및 식사 관련 행동과 불안에서 지속적이고 내구성 있는 개선을 제공할 가능성을 보여준다"고 말했다.
리듬은 6세에서 23세 사이의 PWS 환자 18명을 등록했으며, 이들은 BMI가 30 kg/m2 이상이거나 18세 미만의 경우 성별 및 연령에 따라 95번째 백분위수 이상이어야 했다. 52주 시험은 현재 진행 중이며, 2026년 6월 12일 기준으로 17명이 치료를 받고 있다.
6개월 분석 결과, 세트멜라노타이드 치료는 여러 임상적으로 관련된 지표에서 개선과 관련이 있었다. 주요 결과는 다음과 같다.첫째, 6개월 차에 소아 및 성인 환자에서 일관된 BMI 감소가 관찰되었다.평균 BMI는 3.06% 감소했으며, 성인 환자에서는 평균 3.11% 감소했다.6명은 2.5% 이상의 BMI 감소를 달성했고, 4명은 4% 이상의 BMI 감소를 달성했다.
둘째, 세트멜라노타이드 치료는 16명의 환자에서 DEXA 스캔 데이터를 통해 근육량 보존과 지방량 감소를 달성했다. 평균 근육량은 0.74% 증가했으며, 평균 지방량은 4.19% 감소했다. 9명의 성인 환자 중 6명이 5% 이상의 지방량 감소를 달성했으며, 7명의 소아 환자 중 5명이 근육량에서 2.95% 이상의 증가를 보였다.
셋째, 중등도에서 심각한 과식증 환자에서 임상적으로 의미 있는 과식증 점수 개선이 관찰되었으며, 이는 HQ-CT 점수에서 7점 이상의 감소로 정의되었다. 중등도에서 심각한 과식증으로 시험에 참여한 10명 중 8명이 7점 이상의 임상적으로 의미 있는 개선을 달성했다.
넷째, PWS 불안 및 고통 행동 설문지(PADQ)에서 개선이 관찰되었으며, 이는 불안, 정서적 고통 및 행동 조절 장애를 측정한다. 기준선 점수가 11을 초과한 15명 중 10명이 11점 이상의 임상적으로 의미 있는 개선을 달성했다.
마지막으로, 안전성 및 내약성 결과는 세트멜라노타이드에서 관찰된 잘 확립된 프로필과 일치했다. 리듬은 PWS의 역학 추정치를 업데이트했으며, 미국과 유럽에서 PWS 유병률이 12,500에서 16,000명 사이로 추정되며, 8,500에서 12,750명의 PWS 환자가 과식증과 비만을 앓고 있다고 밝혔다.
2026년 6월 15일, 리듬은 시카고에서 열린 ENDO 2026에서 MC4R 작용제에 대한 여러 새로운 데이터 발표를 진행했다. 발표된 데이터는 세트멜라노타이드 치료가 과식증 및 비만 환자에서 체중 관련 결과를 개선하고 의료 자원 사용을 줄였음을 보여주었다. 리듬 파머슈티컬스의 현재 재무 상태는 안정적이며, 세트멜라노타이드의 임상 개발이 진행 중이다. 이 회사는 희귀 신경내분비 질환을 앓고 있는 환자들의 삶을 변화시키기 위해 헌신하고 있다.
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