승인 시 수십 년 만의 새로운 작용 기전 치료제 탄생 기대... 희귀 소아 질환 지정으로 우선심사 바우처 획득 가능성
ALXN1840은 윌슨병 치료를 위한 혁신 신약(First-in-class) 알부민 삼자 복합체(ATC) 활성제다. 해당 신약 신청이 최종 접수 및 승인될 경우, 미국에서 수십 년 만에 새로운 작용 기전을 가진 최초의 윌슨병 치료제가 된다. ALXN1840은 패스트트랙(Fast Track) 및 희귀의약품(Orphan Drug) 지정에 더해, 지난 2026년 6월 FDA로부터 희귀 소아 질환(RPD) 지정을 받았다. 이에 따라 NDA 승인 시 소아 희귀질환 우선심사 바우처(PRV)를 받을 수 있는 자격을 갖추게 된다.
챈들러 로빈슨(Chandler Robinson) 최고경영자(CEO)는 "윌슨병은 심각하고 평생 지속되는 질환으로, 환자와 가족들은 오랫동안 새로운 치료 옵션을 기다려왔다"며 "이번 순차 NDA 제출 개시는 이 새로운 구리 결합 치료제를 환자들에게 제공하기 위한 노력의 중요한 이정표"라고 밝혔다.
윌슨병은 전 세계적으로 약 3만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전 질환이다. ATP7B 유전자의 돌연변이로 인해 체내 구리 배출 능력이 손상되어 발생하며, 간, 뇌 등 장기에 구리가 독성 수준으로 축적되어 치료하지 않을 경우 치명적인 결과를 초래할 수 있다. ALXN1840은 과도한 구리를 안정적인 ATC로 신속하게 동원하고 단단히 결합하여 구리의 산화환원 반응성을 억제하고 산화적 손상을 제한하며, 뇌혈관장벽(BBB) 통과를 차단한다. 또한 대변을 통한 구리 배출을 증가시켜 구리 균형을 개선하는 것으로 임상 데이터에서 확인됐다.
임상 3상 시험에서 ALXN1840은 이전에 치료받은 경험이 있는 환자와 치료 경험이 없는 환자 모두에서 48주 동안 표준 치료법 대비 유의미하게 우수한 구리 동원 능력을 보이며 1차 평가변수를 충족했다. 전체 임상 개발 프로그램 전반에 걸쳐 266명의 환자를 대상으로 한 645인년(patient-years)의 추적 관찰 결과, 지속적인 임상적 개선과 우수한 내약성 및 정립된 안전성 프로파일이 관찰됐다.
모노파 테라퓨틱스는 윌슨병 치료제인 ALXN1840 외에도 진행성 암 영상 촬영을 위한 'MNPR-101-Zr'(임상 1상), 진행성 암 치료를 위한 'MNPR-101-Lu'(임상 1a상) 및 'MNPR-101-Ac'(후기 전임상) 등 방사성의약품 포트폴리오를 개발하고 있다.
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