위약 대비 상지 기능 저하 54% 지연 효과 입증…FDA 심사 기한은 8월 22일
이번에 게재된 임상 3상 HOPE-3 연구는 총 106명의 환자를 대상으로 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다. 임상 결과 데라미오셀 투여군은 위약군과 비교해 상지 기능 평가 지표인 PUL 2.0에서 통계적으로 유의미한 개선 효과(p=0.03)를 보였다. 이와 함께 임상적으로 의미 있는 심장 기능 개선 혜택도 함께 확인됐다. 이번 논문 게재는 독립적인 전문가 피어 리뷰를 거쳐 임상 설계와 통계 방법론, 결과의 타당성을 외부에서 검증받았다는 의의가 있다.
이번 연구의 수석 저자이자 HOPE-2 및 HOPE-3 임상의 국가 총괄 책임자인 크레이그 맥도날드(Craig McDonald) UC 데이비스 헬스 교수는 "상지 질환 진행을 54% 늦춘 것은 기능 저하가 지속적이고 돌이킬 수 없는 환자군에서 매우 실질적이고 의미 있는 효과"라고 설명했다. 이어 "HOPE-3는 대부분 보행이 불가능한 DMD 환자군을 대상으로 기능적 이점을 입증한 최초의 임상 3상 시험이며, 여러 심장 지표의 동시 개선은 골격근과 심근 전반에 걸친 일관된 치료 효과를 뒷받침한다"고 덧붙였다.
캐프리코 테라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 린다 마반(Linda Marbán) 박사는 "더 랜싯의 엄격하고 독립적인 피어 리뷰 과정은 임상 결과를 더욱 공고히 검증해 준다"며 "이 데이터는 당사 BLA의 기반이자 향후 자문위원회 회의에서 논의될 핵심 증거"라고 밝혔다. 또한 "8월 22일로 예정된 PDUFA 목표일을 앞두고 FDA와 지속적으로 협력하고 있으며, 이 증거들이 허가를 뒷받침할 것으로 확신한다"고 전했다.
듀센형 근이영양증(DMD)은 골격근, 호흡근, 심근의 점진적인 퇴행을 특징으로 하는 중증 X-염색체 연관 유전 질환이다. 근육 세포의 핵심 구조 단백질인 디스트로핀(dystrophin)의 결핍으로 발생하며, 미국 내 환자 수는 약 1만 5000명으로 주로 남성에게 나타난다. 시간이 지남에 따라 심장 근육이 악화돼 심근병증과 심부전으로 이어지며, 이는 DMD 환자의 가장 주요한 사망 원인으로 꼽힌다. 현재 완치법은 없으며 치료 옵션도 제한적인 상황이다.
데라미오셀(CAP-1002)은 동종 심장 유래 세포(CDCs)로 구성된 세포 치료제 후보물질이다. 전임상 및 임상 연구를 통해 DMD와 같은 근이영양증 환자의 심장 및 골격근 기능 보존에 강력한 면역 조절 및 항섬유화 작용을 하는 것으로 나타났다. CDCs는 대식세포를 표적해 염증 유발형에서 치유형 표현형으로 변화시키는 엑소좀을 분비하는 방식으로 작용한다. CDCs 관련 연구는 250건 이상의 피어 리뷰 학술지에 게재됐으며, 여러 임상시험을 통해 250명 이상의 환자에게 투여됐다.
데라미오셀은 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 DMD 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다. 이외에도 미국에서 재생의약품 첨단치료제(RMAT) 지정, 유럽에서 첨단바이오의약품(ATMP) 지정을 획득했다. 또한 FDA로부터 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 이에 따라 향후 품목허가 승인 시 캐프리코 테라퓨틱스는 우선심사바우처(PRV)를 받을 수 있는 자격을 갖추게 된다.
캐프리코 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 바이오테크 기업이다. 대표 파이프라인인 데라미오셀 외에도 다양한 질병을 겨냥해 올리고뉴클레오타이드, 단백질, 저분자 치료제를 표적 전달할 수 있는 자체 엑소좀 플랫폼 '스텔스X(StealthX™)'를 고도화하고 있다.
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