자문위 투표 결과 찬성 3표·반대 9표…8월 22일 FDA 최종 승인 여부 결정 예정
FDA 세포·조직·유전자 치료제 자문위원회는 데라미오셀이 DMD 환자의 심근병증 치료에 효과적이라는 점을 지지하는 가용 증거가 부족하다고 판단했다. 투표 결과는 찬성 3표, 반대 9표, 기권 0표로 집계됐다. 이번 투표는 DMD 환자의 심장 합병증에 대해 승인된 치료제가 없는 상황에서 진행됐다.
적응증 범위 축소 및 상지 기능 논의
이번 자문위원회의 투표 질문은 캐프리코 테라퓨틱스가 제안했던 것보다 좁은 범위의 적응증을 대상으로 진행됐으며, 데라미오셀의 전반적인 유익성 대비 위험성 프로파일에 대한 투표는 포함되지 않았다. 다만 상지 기능에 관한 별도의 논의에서 위원회는 임상 3상 'HOPE-3' 시험의 임상적 증거와 1차 평가변수인 PUL 2.0 결과를 지지하는 방향의 의견을 제시했다.린다 마반(Linda Marbán) 캐프리코 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "자문위원회에서 임상 증거를 제시할 수 있는 중요한 기회를 가졌으며, 골격근에 미치는 영향에 대한 위원회의 논의에서 고무적인 부분을 확인했다"며 "HOPE-3 데이터의 강점에 대해 여전히 확신하고 있다"고 말했다. 회사는 오는 2026년 8월 22일로 예정된 PDUFA(처방의약품 신청자 수수료법) 목표 심사 완료일 이전에 FDA의 승인을 받기 위해 협력을 지속할 계획이다.
데라미오셀 개발 및 지정 현황
뒤센 근이양증(DMD)은 X염색체 연관 유전 질환으로 골격근, 호흡근, 심근의 점진적인 퇴행을 유발하며, 심근 퇴행으로 인한 심근병증과 심부전이 주요 사망 원인이다. 데라미오셀(CAP-1002)은 동종 심장 유래 세포(CDC) 치료제로, DMD 환자의 심장 및 골격근 기능 보존을 목표로 개발 중이다. 해당 치료제는 250개 이상의 동료 평가 학술지에 연구 결과가 게재됐으며, 여러 임상 시험을 통해 250명 이상의 피험자에게 투여됐다.데라미오셀은 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 미국 내에서 재생의료 첨단치료제(RMAT) 및 희귀 소아 질환 지정을 획득했다. 또한 유럽 내 첨단의약품(ATMP) 지정도 받은 바 있다. 캐프리코 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 세포 및 엑소좀 기반 치료제 개발에 집중하고 있는 바이오테크 기업이다.
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