6개월 무진행 생존율 48.9% 달성…FDA와 허가 임상 경로 논의 위한 미팅 신청 계획
이번 임상 2a상은 재발성 또는 진행성 3등급 및 4등급 IDH1 변이 신경교종(glioma) 환자를 대상으로 비강 흡입형(intranasal) 치료제인 'NEO100'(정제된 페릴릴 알코올)의 효능과 안전성을 평가하기 위해 오픈라벨 방식으로 진행됐다.
임상 결과, 일차 평가변수인 6개월 무진행 생존율(PFS-6)은 RANO 2.0 기준 및 카플란-마이어 추정치에 따라 48.9%를 기록했다. 이는 임상 설계 당시 표준 치료법의 기대치로 사전 설정했던 기준점인 20%를 크게 상회한 수치다(p = 0.0047).
이와 함께 이차 생존 평가변수에서도 긍정적인 결과가 관찰됐다. 전체 환자 24명 중 12명이 사망한 가운데, 환자들의 전체 생존기간 중앙값(median OS)은 26.09개월로 집계됐다. 기간별 전체 생존율은 6개월 시점에 86.7%, 12개월 시점에 60.9%, 24개월 시점에는 54.1%를 기록했다.
지속적인 질병 통제 효과 및 우수한 내약성 확인
임상에 참여한 환자 전반에서 지속적인 질병 통제 효과가 확인됐다. 전체 24명의 환자 중 5명은 현재도 치료를 계속 받고 있다. 이 중 한 환자는 약 19개월 동안 무진행 상태를 유지하고 있으며, 또 다른 환자는 114일 동안 부분 반응(partial response)을 지속하며 치료를 이어가고 있다. RANO 2.0 기준 객관적 반응률(ORR)은 8.3%(24명 중 2명)로 나타났다.안전성 측면에서 NEO100은 우수한 내약성을 보였다. 임상 코호트 전반에서 중대한 독성은 보고되지 않았으며, 발생한 이상반응은 대부분 경증(low-grade) 수준에 그쳤다. 이는 모든 용량 단계에서 심각하거나 용량 제한 독성이 관찰되지 않았던 임상 1상의 안전성 프로필과 일치하는 결과다.
니온크 테크놀로지스는 이번 임상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 '타입 B(Type B)' 미팅을 신청할 계획이다. 회사는 현재 승인된 표적 치료제가 없는 재발성 IDH1 변이 고등급 신경교종 환자군을 대상으로 NEO100의 허가 임상(registrational study) 경로를 FDA와 논의해 확정할 방침이다.
니온크 테크놀로지스 홀딩스는 중추신경계(CNS) 암 치료제를 개발하는 임상 단계 생명과학 기업으로, 혈뇌장벽(BBB)을 통과해 약물을 뇌에 직접 전달하는 기술 플랫폼을 보유하고 있다. 회사의 주요 파이프라인인 'NEO100'과 'NEO212'는 현재 임상 2상 단계에 있으며, FDA로부터 패스트트랙 및 임상시험계획(IND) 승인을 받아 개발이 진행 중이다.
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