Phase 3 HOPE-3 임상 데이터 추가 제출에 따른 주요 수정사항 분류
이번 연장은 캐프리코 테라퓨틱스가 FDA에 제출한 BLA 수정안에 따른 것이다. 회사는 2026년 7월 자문위원회 회의 이후 FDA와의 지속적인 논의 과정에서 중추적 임상 3상(HOPE-3)의 24개월 오픈라벨 연장 데이터와 추가적인 견고성 분석 결과를 포함한 수정안을 제출했다. FDA의 바이오의약품평가연구센터(CBER)는 뒤센 근이영양증 치료의 시급한 미충족 의료 수요를 고려해 해당 수정안을 접수했으며, 이를 '주요 수정사항(major amendment)'으로 분류하고 심사 시간을 확보하기 위해 PDUFA 목표 기한을 3개월 연장했다.
캐프리코 테라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 린다 마반(Linda Marbán) 박사는 "HOPE-3 임상의 1년 추가 추적 관찰을 통해 우리는 뒤센 근이영양증 환자의 상지 기능을 평가하는 가장 광범위한 임상 데이터 세트 중 하나를 확보하게 됐다"며 "HOPE-3 임상은 일차 평가변수를 충족해 상지 기능에서 통계적으로 유의미한 이점을 입증했으며, 이번 수정안에 포함된 추가 오픈라벨 데이터와 분석이 상지 기능에 초점을 맞춘 정제된 제안 적응증을 뒷받침하는 증거를 더욱 강화할 것으로 믿는다"고 말했다.
뒤센 근이영양증은 골격근, 호흡근, 심장근에 영향을 미치는 진행성 근육 퇴행을 특징으로 하는 중증 희귀 유전 질환이다. 미국 내 약 1만 5000명의 환자가 있는 것으로 추정되며 주로 남성에게 발생한다. 시간이 지남에 따라 심장 근육이 악화되어 심근병증과 심부전으로 이어지며, 이는 이 질환의 주요 사망 원인으로 알려져 있다.
캐프리코 테라퓨틱스는 희귀질환 치료를 위한 세포 및 엑소좀 기반 치료제 개발에 주력하는 생명공학 기업이다. 주력 파이프라인인 데라미오셀은 뒤센 근이영양증 치료를 위해 개발 중인 동종 심장 유래 세포 치료제다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
